Još uvijek eksperimentalni oblik liječenja, genska terapija pokušava uvesti genetske materijale (DNA

ili RNA) u žive ćelije. Genska terapija se proučava u kliničkim ispitivanjima za mnoge vrste raka.

Općenito, genetski materijal se ne može umetnuti izravno u ljudske stanice. Umjesto toga, isporučuje
se stanicama pomoću nosača ili "vektora". Vektori koji se najčešće koriste u genskoj terapiji su virusi,
jer imaju jedinstvenu sposobnost prepoznavanja određenih stanica i umetanje genetskog materijala
u njih. Znanstvenici mijenjaju viruse kako bi ih bili sigurniji za ljude (npr. Inaktivacijom gena koji im
omogućuju reprodukciju ili uzrokuju bolest) i / ili poboljšavaju njihovu sposobnost prepoznavanja i
ulaska u ciljnu stanicu. Različiti liposomi (masne čestice) i nanočestice također se koriste kao vektori
genske terapije, a znanstvenici istražuju metode ciljanja tih vektora na specifične vrste stanica.

Istraživači proučavaju nekoliko metoda za liječenje raka s genskom terapijom. Neki pristupi ciljaju
stanice raka, kako bi ih uništili ili spriječili njihov rast. Drugi ciljaju zdrave stanice kako bi poboljšali
njihovu sposobnost da se bore protiv raka. U nekim slučajevima, istraživači uklanjaju stanice
pacijenta, liječe stanice s vektorom u laboratoriju i vraćaju stanice pacijentu. U drugima, vektor se
daje izravno pacijentu. Dolje su opisane neke studije genske terapije.

Zamjena izmijenjenog gena tumorskog supresora koji proizvodi nefunkcionalni protein (ili nema
proteina) s normalnom verzijom gena. Budući da geni za supresore tumora (npr., TP53) igra ulogu u
prevenciji raka, obnavljanje normalne funkcije ovih gena može inhibirati rast raka ili potaknuti
regresiju raka.

Uvođenje genetskog materijala da blokira ekspresiju onkogena čiji proizvod potiče rast tumora.
Kratke RNA ili DNA molekule s sekvencijama koje nadopunjuju gensku glasniku RNA (mRNA) mogu se
pakirati u vektore ili dati izravno stanicama. Ove kratke molekule, nazvane oligonukleotidi, mogu se
vezati na ciljnu mRNA, sprečavajući njegovo prevođenje u protein ili čak uzrokujući njezinu
degradaciju.

Poboljšanje imunološkog odgovora pacijenta na rak. U jednom pristupu, genska terapija koristi se za
uvođenje gena za proizvodnju citokina u stanice raka kako bi stimulirala imuni odgovor na tumor.

Umetanje gena u stanice raka kako bi ih učinilo osjetljivijima na kemoterapiju, radijacijsku terapiju ili
druge tretmane

Umetanje gena u zdrave matične stanice koje čine krv kako bi bile otpornije na nuspojave liječenja
raka, kao što su visoke doze lijekova protiv raka

Uvođenje "gena samoubojstava" u stanice raka bolesnika. Gen je suicid gen, čiji je proizvod sposoban
aktivirati "pro-lijek" (inaktivni oblik toksičnog lijeka), uzrokujući da toksični lijek bude proizveden
samo u stanicama raka kod pacijenata koji imaju predlijek. Predmetni lijekovi ne utječu na normalne
stanice koje ne eksprimiraju gene samoubojstva.

Umetanje gena kako bi se spriječile stanice raka da razviju nove krvne žile (angiogeneza)

Predložena klinička ispitivanja genske terapije, ili protokoli, moraju biti odobrena od strane najmanje
dviju revizijskih odbora u istraživačkoj instituciji prije nego što se mogu provesti. Protokol o
genomskoj terapiji mora također biti odobren od strane FDA, koja regulira sve proizvode genske
terapije. Osim toga, pokusi za gensku terapiju koji financiraju Nacionalni instituti zdravstva moraju
biti registrirani kod NIH Recombinant DNA Advisory Committee.