Farmakologia – nauka o interakcjach pomiędzy substancjami che-

micznymi a żywymi organizmami.

Każda substancja chemiczna oddziałująca na organizmy żywe może być

zdefiniowana jako środek farmakologiczny (ang. - drug) (dla uprosz-
czenia często używa się zamiennie określeń „środek farmakologiczny” –
„lek”). Szczególnie istotne z klinicznego punktu widzenia są te substan-
cje, które mogą być używane w zapobieganiu, leczeniu oraz diagnosty-
ce chorób.

W innym znaczeniu lek jest to preparat farmaceutyczny przyrządzony z

jednej lub kilku substancji leczniczych, który swoją postacią i dawką jest
dostosowany do potrzeb chorego.

W badaniach relacji pomiędzy lekiem a organizmem wyróżnia się:

1. Farmakodynamikę – badającą działanie leku na organizm, czyli:

• łączenie się z receptorem
• zależność pomiędzy dawką leku a efektem terapeutycznym
• mechanizm działania terapeutycznego oraz toksycznego

2. Farmakokinetykę – badającą działanie organizmu na lek, czyli:

• wchłanianie Absorption
• rozmieszczanie w organizmie Distribution
• metabolizm Metabolism
• wydalanie Excretion

(ponieważ substancja lecznicza zanim zostanie wchłonięta musi często

najpierw zostać uwolniona z leku (np. z kapsułki), niekiedy wyróżnia się
także uwalnianie - Liberation)

1
 Leki (substancje farmakologiczne)

Pochodzenie
• naturalne:
o roślinne (np. glikozydy, alkaloidy)
o zwierzęce (np. insulina)
o mineralne (np. talk)
• syntetyczne – wytwarzane przy użyciu syntezy chemicznej
• półsyntetyczne (uzyskiwane z surowców naturalnych i wtórnie
obrabiane)

Wielkość – od niewielkich (lit – m.cz. 7) do dużych cząsteczek (enzymy

trombolityczne – m.cz. 50 000) – zwykle między 100 a 1000

Nazewnictwo
• nazwa chemiczna (identyfikująca substancję) – zwykle długa i
skomplikowana
• nazwa rodzajowa (międzynarodowa, generyczna) – często
uproszczona nazwa chemiczna
• nazwa handlowa – nadawana przez różnych producentów temu
samemu lekowi

Np.:
Nazwa
chemiczna rodzajowa handlowa
N-acetylo-p-aminofenol paracetamol Panadol, Apap, Codipar,
Acenol, Paracetamol

2
 Informacje o lekach

Środki lecznicze uznane w danym państwie za niezbędne dla potrzeb

lecznictwa ujęte są w kodeksy leków zwane farmakopeami. W Polsce
obowiązuje obecnie Farmakopea Polska V uzupełniona suplementami.
Środki lecznicze i leki gotowe umieszczone w FP V podzielone są w za-
leżności od siły działania farmakodynamicznego na IV grupy:
1. Środki bardzo silnie działające (wykaz A), dawniej określane jako
venena (trucizny) – np.: glikozydy, niektóre alkaloidy (atropina,
skopolamina, strychnina), niektóre hormony (adrenalina)
2. Środki silnie działające (wykaz B) – np.: aminofilina, fenobarbital,
efedryna
3. Środki odurzające (wykaz N) – np. kokaina, morfina
4. Pozostałe środki farmaceutyczne – słabo działające spośród leków
tej grupy mogą być wydawane bez recepty

Wszystkie środki lecznicze i leki gotowe znajdujące się na rynku polskim

dopuszczone do obrotu ujęte są w Urzędowym Spisie Leków i Wy-
kazie Leków Pozaspisowych

Działanie leków

• Przyczynowe – usuwanie przyczyny wystąpienia schorzenia (np. an-

tybiotyki)
• Objawowe – usuwanie objawów związanych ze schorzeniem (np. leki
przeciwgorączkowe)

• Substytucyjne – uzupełnianie niedoboru jakiejś substancji w ustroju.

Może być przyczynowe (np. w awitaminozach) lub objawowe (np. w
cukrzycy)

• Ogólne (systemowe) – jeśli lek po wchłonięciu działa poza miejscem

podania
• Miejscowe – jeśli lek działa tylko w miejscu podania (np. maści)

• Ośrodkowe – jeśli lek działa na centralny układ nerwowy (np. kloni-

dyna)
• Obwodowe – jeśli lek działa na tkanki poza centralnym układem ner-
wowym (np. metoprolol)
3
 Badania nowych leków

Przed wprowadzeniem na rynek każda substancja mogąca być poten-

cjalnym lekiem musi przejść szereg badań dotyczących zarówno jej sku-
teczności w leczeniu danego schorzenia jak i bezpieczeństwa stosowa-
nia.

250 000 000 $ - średni koszt wprowadzenia jednego leku do obrotu w

USA
10 000 – liczba przebadanych substancji przypadających na jedną, do-
puszczoną do obrotu jako lek

Badania przedkliniczne (na zwierzętach, izolowanych tkankach itp.) -

liczba takich badań przed rozpoczęciem badań na ludziach zależy od po-
tencjalnego zastosowania leku (rzadko, miejscowo stosowany – mniej
badań; często, ogólnie stosowany – więcej badań) oraz od zapotrzebo-
wania (leki przeciwko AIDS, nowotworom – szybciej wprowadzane)

Badane są:
1. Działanie farmakologiczne – opis wszelkich działań farmakologicz-
nych danego leku u zwierząt (np. wpływ na: ciśnienie krwi, pery-
staltykę, oddychanie, funkcje nerek, poziomy hormonów, CUN)
2. Toksyczność – badane jest w jakich dawkach lek powoduje objawy
toksyczne i śmierć podczas stosowania ostrego, podostrego (tygo-
dnie), i przewlekłego (miesiące, lata)
3. Toksyczność reprodukcyjna – oceniany jest wpływ leku na płod-
ność oraz potencjał teratogenny (wpływ na płód) i mutagenny (np.
test Amesa in vitro – badanie częstości mutacji u specjalnego
szczepu Salmonelli)
4. Karcynogenność – trudna do zbadania, korelacja z testem Amesa

4
Badania kliniczne – badania na ludziach – ściśle monitorowane:

Faza I – ostrożna ocena zależności między dawką a działaniem leku u

niewielkiej (20-30) liczby zdrowych (wyjątek – leki przeciw-
nowotworowe) ochotników. Badania rozpoczynają się od ta-
kiej dawki leku która nie powoduje wykrywalnego efektu;
kończą na takiej, która wywołuje wyraźny efekt lub jest w
niewielkim stopniu toksyczna
Faza II – ocena leku podawanego umiarkowanej liczbie (100-300)
pacjentów ze schorzeniem, które ma być leczone. Równo-
cześnie podawane jest placebo lub lek kontrolny w systemie
pojedynczej lub podwójnie ślepej próby. Pacjenci są ściśle
monitorowani, często w warunkach szpitalnych. Celem jest
określenie, czy lek osiąga pożądany efekt leczniczy w daw-
kach tolerowanych przez chorego
Faza III – badanie obejmujące dużą grupę pacjentów (1000-5000 w
wielu ośrodkach) oraz lekarzy używających leku w taki spo-
sób w jaki ma być stosowany (również ambulatoryjnie). Ba-
dania te zwykle są prowadzone w systemie podwójnie ślepej
próby z placebo i substancją kontrolną. Celem jest określe-
nie ew. innych działań nowego leku, porównanie go z inny-
mi stosowanymi lekami oraz odkrycie ew. działań toksycz-
nych, które były na tyle rzadkie, że nie zostały wykryte pod-
czas badań fazy II
Faza IV – po wprowadzeniu leku do sprzedaży. Przede wszystkim
chodzi o wykrycie bardzo rzadkich, a poważnych działań
niepożądanych

Próba ślepa – próba kliniczna, w której badający wie – w przeciwień-

stwie do pacjenta – która substancja jest lekiem właściwym, a która
placebo

Próba podwójnie ślepa – próba kliniczna, w której ani badający, ani

pacjent nie wiedzą która substancja jest lekiem, a która placebo, a in-
formacje te posiada osoba trzecia