1

De goda exemplen
– Värdet av cancerläkemedel

1
Innehållsförteckning

De goda exemplen – Värdet av cancerläkemedel 3

Fokus på värde istället för kostnad 5
De goda exemplen
Trastuzumab 6
Imatinib 7
Rituximab 9
Temozolomid 10
Bortom solskensexemplen 12
Sammanfattning 15
Referenser 16
Värdet av cancerläkemedel
LIFs rapport Läkemedelsutvecklingen inom cancerområdet
2008:6 (www.lif.se) visar på ett tydligt sätt framgångarna inom
cancervården. Dessa har varit möjliga genom att framsteg inom
grundforskningen kunnat omsättas i nya och mer effektiva läke-
medelsbehandlingar. Cancer är en av de största folksjukdomarna
vad avser sjuklighet och dödlighet. Ungefär var tredje person
kommer att diagnostiseras med cancer under sin livstid. I nuläget
blir 50-60 procent av de personer som får en cancerdiagnos an-
tingen botade eller så avlider de till följd av annan sjukdom.
Med introduktionen av nya behandlingar skapas värde för pa-
tienter, sjukvården och samhället. Ett värde som måste förvaltas
och utvecklas på bästa sätt för att nya framsteg ska kunna göras.
På så sätt kan fler cancerpatienter i framtiden få tillgång till den
bästa behandlingen för sin sjukdom.
LIF vill med denna skrift balansera diskussionen kring de nya
cancerläkemedlen så att den inte enbart fokuserar på de kost-
nader som de nya behandlingsmöjligheterna för med sig, utan
också tar fasta på de värden som de nya läkemedlen tillför.

3
Fokus på värde
istället för kostnad
Fokus i media är nästan uteslutande på den ökade kostnaden för
nya läkemedel, av vilka många används inom cancervården. Det
vore mer intressant att ställa sig frågan om samhället får ut något
positivt av de ökade kostnaderna, dvs. vilket värde skapar de nya
läkemedlen. Det är en svårare fråga att besvara eftersom dessa
effekter sällan kan mätas direkt i kronor och ören.
Hur kan man då beskriva om behandling med ett läkemedel ger
tillräckligt värde för de satsade pengarna? Svaret finns i de hälso-
ekonomiska verktyg som kopplar samman ökad överlevnad och
livskvalitet med kostnader. Hälsoekonomin gör det möjligt att se
bortom ”billiga” eller ”dyra” cancerläkemedel. Istället fokuserar
de hälsoekonomiska analyserna på om de satsade pengarna ger
oss ökad överlevnad, bättre livskvalitet och lägre kostnader för
sjukvård och sjukskrivningar.
Nedan beskriver vi mer i detalj hur cancerläkemedel varit med
och förändrat verkligheten för svårt sjuka människor. Människor
som tidigare haft en mycket dålig prognos, men som tack vare
modern forskning nu har mycket goda möjligheter att leva längre
och må bättre. Med hjälp av den hälsoekonomiska verktygslådan
visar vi hur man kan koppla samman att ”leva längre” och ”må
bättre” med ”kostnader”, i syfte att illustrera hur samhället får
värde för de satsade pengarna.

5

Den totala överlevnaden för
dem som fick trastuzumab
ökade i genomsnitt med
mellan 7 och 9 månader.
6
De goda exemplen
Trastuzumab
Trastuzumab är ett läkemedel som används för att behandla
bröstcancer hos patienter som är så kallat ”HER2-positiva”.
HER2 är ett protein som innebär att bröstcancersjukdomen
blir mer aggressiv. Därmed får patienten en väsentligt sämre
prognos. Mellan 14 och 25 procent av bröstcancerpatienterna
har HER2-positiva tumörer, vilket i Sverige innebär cirka
2 200 personer varje år.
Som många andra cancerläkemedel började trastuzumab an-
vändas vid behandling av bröstcancer som spridit sig, det vill
säga som hade bildat metastaser. Sedan 2005 är trastuzumab
också godkänt för det som kallas adjuvant behandling av bröst-
cancer. Förenklat syftar adjuvant behandling till att förebygga
återfall i cancersjukdomen vilket även kan innebära bot.
År 2001 publicerades resultat från två kliniska studier som
undersökt behandling med trastuzumab. Resultaten var slå-
ende. Den totala överlevnaden för dem som fick trastuzumab
ökade i genomsnitt med mellan 7 och 9 månader. Det innebär
förbättringar i total överlevnad på 40-45 procent 1). Flera stora
kliniska studier har också gjorts av trastuzumab för adjuvant
behandling av bröstcancer. Den studie som ofta refereras är
den så kallade HERA-studien. Kort sagt visar den att det är
34 procent mindre risk att dö om man behandlas adjuvant med
trastuzumab än om man inte gör det. Det är få cancerläkeme-
del som uppvisat en sådan stor behandlingseffekt.
Den stora överlevnadsvinsten till trots, kan det vara värt
att ställa sig frågan om kostnaderna för att nå överlevnads-
vinsterna är rimliga. Brittiska NICE säger i sin analys av
metastaserad bröstcancer att behandling med trastuzumab är
kostnadseffektiv, det vill säga att kostnaden per adderad QALY
ligger under gränsen på £30.000 eller cirka 450.000 SEK.
En QALY är ett kvalitetsjusterat levnadsår dvs. en omräkning
till antalet levnadsår vid full hälsa. NICE rekommenderar även
adjuvant behandling med trastuzumab trots att analysen gjordes
före publikationen av resultaten från HERA-studien. 2)
1) Slamon 2002, Smith 2001.
2) NICE (1) egen ekonomiska model anger kostnader per addderad QALY från 16.000 £
till 33.000 £.
Kostnadseffektiviteten har också undersökts för svenska för-
hållanden. I två av de svenska analyserna räknas också kostna-
den för HER2-testning in för samtliga patienter 3). Trots detta
är kostnaden per adderad QALY i linje med de gängse gränser
som normalt tillämpas av NICE och svenska TLV när de bedö-
mer kostnadseffektiviteten för en behandling 4). Behandling med
trastuzumab kombinerat med testning för HER2-positivitet är
därmed också kostnadseffektiv både för metastaserad cancer och
adjuvant behandling 5), 6).
I den ekonomiska modell som Socialstyrelsen använt i sina natio-
nella bröstcancerriktlinjer bekräftas att behandling av spridd
bröstcancer med trastuzumab är kostnadseffektiv. 7), 8) Vad gäller
adjuvant behandling konstaterar Socialstyrelsen att ”kostnads-
effektkvoten har kalkylerats som måttlig” och menar vidare att
det finns gott vetenskapligt underlag för adjuvant behandling
med trastuzumab. 9)
I dag är trastuzumab en standardbehandling vid behandling av
såväl tidig som spridd bröstcancer. Behandlingsvinsterna är stora
och medför att patienterna lever längre, i tidig bröstcancer med
nästan halverad risk för att dö. Överlevnadsvinsten ökade väsent-
ligt när trastuzumab flyttades framåt i behandlingskedjan, från
behandlig av metastaserad cancer till adjuvant behandling. Som
en följd förbättrades också kostnadseffektiviteten, dvs. det påvi-
sade värdet av behandling med trastuzumab ökade.

Imatinib
Imatinib är ett läkemedel som främst används för behandling av
blodcancerformen kronisk myeloisk leukemi (KML). Leukemi
är ett samlingsbegrepp för ett antal cancersjukdomar som an-
griper de blodbildande cellerna i benmärgen. Varje år insjuknar
omkring 950 personer i Sverige i någon form av leukemi, varav
omkring 100 diagnosticeras med KML. KML är inte ärftlig och
Varje år insjuknar omkring
två av tre drabbade är över 50 år. Hos alla KML-patienter finns 950 personer i Sverige i
en abnorm Philadelphia-kromosom som bildar ett enzym som får någon form av leukemi.
vissa vita blodkroppar att föröka sig ohämmat.

3) Det är viktigt att betona att HER2-testning primärt är ett sätt att bedöma prognosen för
en patient med bröstcancer, inte att avgöra om patienten ska behandlas med trastuzumab
eller inte.
4) I analysen anges kostnaden per adderad QALY till mellan 485.039 kr och 561.207 kr.
5) I analysen anges kostnaden per adderad QALY till mellan 35.975 € och 41.471 €.
6) Lidgren 2007 (1).
7) Socialstyrelsen anger kostnaden per adderad QALY till mellan 320.000 kr och 540.000 kr.
8) NICE (2), Lidgren 2007 (2), Socialstyrelsen 2007.
9) Socialstyrelsen 2007.

7

Medianöverlevnaden vid
imatinib-behandling var
cirka 5 år, vilket kan jämfö-
ras med tidigare överlev-
nadssiffror för motsvarande
grupp patienter som var
omkring 1,5 år.
8
Tidigare behandlades patienter med KML med cellgifter och
immunterapi (interferon) eller med stamcellstransplantation.
Transplantation kan bota patienter helt men det är långt ifrån alla
patienter som klarar av behandlingen och de omedelbara risker
som behandlingen medför. Återfall förekommer även långt efter
att transplantationen genomförts.
I den s.k. IRIS-studien har behandling med imatinib studerats
bland 1 106 patienter på 177 sjukhus i 16 länder och dessa
har följts upp under 7 år. När dödsfall utan koppling till KML
eller tidigare transplantation tagits bort var överlevnaden 94 pro-
cent efter 7 år vilket kan ses som unikt inom cancerbehandling.
Motsvarande överlevnad efter stamcellstransplantation är drygt
60 procent. 10)
Imatinib är också godkänt för behandling av vuxna med GIST
vilket är en tumör i magtarmkanalen som nydiagnosticeras hos
ca 100 svenskar varje år. Traditionell medicinsk behandling med
cellgifter har varit verkningslös vid denna sjukdom. En stor fas
II-studie visade att 84 procent av patienterna som behandlats
med imatinib fått sjukdomen stabiliserad eller förbättrad vid
en medianuppföljning på 52 månader. Medianöverlevnaden vid
imatinib-behandling var cirka 5 år, vilket kan jämföras med tidi-
gare överlevnadssiffror för motsvarande grupp patienter som var
omkring 1,5 år. 11)
Det finns inga publicerade studier av kostnadseffektiviteten av
imatinib-behandling under svenska förhållanden tillgängliga idag.
Internationellt finns ett antal studier vilka visat något varierande
resultat. Det beror dels på vilken indikation som studerats, KML
eller GIST, men även på vilken alternativ behandling man jämfört
imatinib med. Uppföljningstiden i de kliniska data som används
har också betydelse vid beräkningen av kostnadseffektivitet.
De studier som är gjorda inom KML är generellt baserade på
resultat från IRIS-studien. Inom KML varierar resultaten mellan
kronisk och avancerad fas av sjukdomen, där studier indikerat
något högre kostnad för behandling av avancerad sjukdom 12).
De flesta studier analyserar dock behandling av kronisk fas. En
översikt från år 2007 presenterade fem studier inom indikatio-
nen KML, med kostnader per vunna QALYs i de flesta fall om-
kring £20,000-40,000 13), dvs strax under eller omkring vad som
10) O’Brien 2008.
11) Blanke 2008.
12) Gordois 2003.
13) Kasteng 2007.
normalt anses kostnadseffektivt i Sverige. Ytterligare, upp-
daterade, kliniska data har dock redovisats efter dessa studier.
En nyligen publicerad amerikansk analys som baseras på dessa
överlevnadsdata fann en kostnad per vunnen QALY på omkring
$50,000. 14)
Brittiska NICE gör regelbundet utvärderingar av olika typer av
behandlingar. NICEs utvärderingar ligger sedan till grund för de
rekommendationer som görs inom den offentliga engelska hälso-
och sjukvården. NICE konkluderar i sitt senaste rådgivande
dokument om imatinib, från 2003, att imatinib jämfört med
immunoterapi (IFN-a) bör anses vara ett kostnadseffektivt
alternativ. 15)
Även inom GIST finns ett fåtal internationella hälsoekonomiska
studier publicerade, framförallt i USA, Kanada och UK. Generellt
har dessa studier visat något lägre kostnad per vunnen QALY än
vid KML-indikationen, med resultat omkring 300,000 SEK per
vunnet kvalitetsjusterat levnadsår. 16)

Rituximab
Rituximab är ett läkemedel som används för att behandla non-
Hodgkinlymfom, vilket är en typ av cancer i kroppens lymf-
körtlar 17). I tio kliniska studier med sammanlagt fler än 3 800
patienter har det visats att patienter med lymfom lever längre
om de behandlas med rituximab. Den totala överlevnaden har
Förbättrad överlevnad
förbättras med mellan 6 till 35 procent. 18) Förbättrad överlev- anses vara ett av de vikti-
nad anses vara ett av de viktigaste måtten på hur bra en cancer- gaste måtten på hur bra en
behandling är. cancerbehandling är.

Givetvis har det tagit tid att utföra alla dessa kliniska studier
och användningsområdet för rituximab har över tiden utökats.
Fortfarande utvärderas nya behandlingsområden både vad avser
olika typer av lymfomsjukdomar men också vad avser kombi-
nationer med andra cancerläkemedel. Tio år efter att rituximab
kunde börja användas i sjukvården pågår fortfarande studier och
utvärderingar.
Dödligheten för patienter med lymfom har ändrats de senaste
30 åren så att det som tidigare var en dödlig sjukdom i en allt

14) Reed 2008.

15) NICE (3)
16) El Ouagari, 2008 Huse 2007, Wilson 2005.
17) Rituximab är idag bland annat godkänt för behandling av diffust storcelligt B-cells non-
Hodgkinlymfom och stadium III-IV follikulärt non-Hodgkinlymfom.
18) Detta är en relativ överlevnadsvinst. Den absoluta vinsten i total överlevnad vid be-
handling med rituximab är från 5 till 20 procentenheter mätt på mellan 2 och 5 år i de olika
studierna. Se också Molina 2008.

9
 högre utsträckning kan botas. Frågan är dock om det är rituxi-
mab som bidragit till att dödligheten minskar. Det stora antalet
kliniska studier visar att rituximab påverkar överlevnaden posi-
tivt, men hur ser det ut i den vardagliga behandlingen?
Det har undersökts i en studie i British Columbia i Kanada. Nya
behandlingsriktlinjer infördes vid tiden för studien vilket möjlig-
gjorde att forskare i efterhand kunde studera behandling före och
efter införandet av rituximab 19). Resultaten är slående. Oavsett
hur forskarna grupperade patienterna efter ålder så var resulta-
ten entydiga: behandling med rituximab gjorde så att patienterna
levde längre. Den totala överlevnaden var fördubblad för de
patienter som fått rituximab jämfört med de patienter som inte
fått det.
Det råder ingen tvekan om att rituximab inneburit en revolution
för behandling av non-Hodgkinlymfom. Rituximab räddar liv
och minskar därmed sjukdomsbördan för samhället. Frågan som
återstår att besvara är om rituximab räddar liv till en kostnad som
är rimlig.
Brittiska NICE har vid två tillfällen utvärderat behandling med
rituximab och funnit att behandlingen är kostnadseffektiv. Kort-
Det råder ingen tvekan om
att rituximab inneburit en fattat menar NICE att jämfört med andra behandlingar medför
revolution för behandling behandling med rituximab en rimlig merkostnad för samhället i
av non-Hodgkinlymfom. förhållande till den effekt som erhålls. Det vill säga, att behand-
ling med rituximab ger värde för de satsade pengarna. 20)
I en nyligen publicerad svensk hälsoekonomisk analys konsta-
teras samma sak, att behandling med rituximab är kostnadsef-
fektiv. Det är väsentligt att poängtera att den svenska analysen
utvärderar underhållsbehandling under längre tid, vilket medför
en högre behandlingskostnad. Trots detta hamnar behandling
med rituximab långt under de kostnadsgränser som tillämpas av
NICE och den svenska myndigheten TLV. 21)
För patienter med non-Hodgkinlymfom är rituximab idag en
standardbehandling som räddar liv och dessutom gör det till en
rimlig kostnad.

19) Sehn et al. 2005.

20) NICE (4), NICE (5).
21) Kasteng 2008.

10
Temozolomid
Temozolomid är ett läkemedel som används för att behandla
hjärntumörer. Årligen drabbas 1 300 personer i Sverige av någon
form av hjärntumör; en sjukdom som förändrar livet och påver-
kar såväl personlighet som livskvalitet. Obehandlad har den mest
maligna formen, glioblastom, en förväntad överlevnad på endast
några månader. Årligen drabbas 1 300
personer i Sverige av någon
Historiskt har glioblastom behandlats med operation följt av form av hjärntumör; en
strålbehandling i 5-6 veckor. Cytostatika har tidigare främst an- sjukdom som förändrar livet
och påverkar såväl person-
vänts vid återfall, men till yngre patienter har cytostatika ibland
lighet som livskvalitet.
erbjudits tidigt i sjukdomsförloppet, s.k. adjuvant behandling.
I meta-analyser, dvs. poolade analyser från flera studier, har vär-
det av sådan tilläggsbehandling med de äldre preparaten visat
begränsat värde. 22)
Temozolomid är ett cytostatikum som har forskats fram för att
kunna passera blod-hjärn-barriären, så att läkemedlet kan nå fram
till cancerceller i hjärnan. 23) Dessutom är temozolomid utvecklat
för att kunna tas i kapselform, vilket underlättar för patienter och
sjukvård. Patienterna behöver då inte besöka sjukhuset för att
få sin behandling utan kan sköta den i hemmet. Sedan 1999 är
temozolomid godkänt för behandling av återfall av de vanligaste
maligna hjärntumörerna, s.k. gliom. Kliniska studier har visat
både förlängd överlevnad och förbättrad livskvalitet med temo-
zolomid 24).
Det stora genombrottet kom när tidig (adjuvant) behandling med
temozolomid vid glioblastom introducerades. Sedan några år är
det känt att korrekt och tidigt insatt kombinationsbehandling med
temozolomid dagligen under strålbehandlingstiden, samt under
6 månader efter densamma, kan närapå tredubbla tvåårsöver-
levnaden vid glioblastom 25). Helt nya rön visar att effekten av
sådan behandling sitter i minst 5 år. Chansen till femårsöver-
levnad är femdubblad om fullständig kombinationsbehandling
ges 26). Behandling och gott omhändertagande gör också att livs-
kvaliteten blir god 27).
Den studie som ligger till grund för dessa resultat omfattar 573
patienter med nyligen diagnostiserat glioblastom under perioden

22) GMT Group, 2002.

23) Newlands 1997.
24) Yung 1999; Osoba 2000; Yung 2000.
25) Stupp 2005.
26) Stupp In press.
27) Taphoorn 2005.

11

Våra exempel visar att vi
måste se bortom ord som
dyrt och billigt och istället
fokusera på läkemedels
värde och patienters behov.
12
2000-2002. Åttiofem centra i Kanada och Europa deltog. Patien-
terna fick, efter operation eller biopsi, antingen strålbehandling
i kombination med temozolomid eller enbart strålbehandling.
Syftet var främst att studera överlevnad 25), men även livskvalitet
27)
och hälsoekonomi 28). Av de patienter som enbart fick strål-
behandling överlevde 11 procent i 2 år och 2 procent överlevde
de 5 år som studie pågick. Bland de patienter som fick kombi-
nationsbehandlingen med temozolomid överlevde 27 procent
2 år och 10 procent var fortfarande i livet efter 5 år. 26) Förutom
de osedvanligt goda resultaten vad avser överlevnad visar denna
studie på betydelsen av brett internationellt forskningssamarbete
för mindre vanliga, men allvarliga sjukdomar.
I den hälsoekonomiska analysen beräknades tilläggskostnaden
för temozolomid i relation till förbättrad överlevnad (s.k. incre-
mental cost-effectiveness ratio, ICER). Man fann att ett vunnet
levnadsår i medeltal kostar 37 361 Euro 28). Det ligger inom
intervallet som Socialstyrelsen klassar som ”måttlig kostnad”
per vunnet levnadsår. Brittiska NICE har utvärderat adjuvant
behandling av glioblastom och fann kombinationsbehandling
med strålbehandling och temozolomid kostnadseffektiv 29).
Bortom solskensexemplen
Exemplen ovan är vad man skulle kunna kalla cancervärldens
solskenshistorier. Det handlar om läkemedlen som bidrar till en
behandling som medför stora vinster i överlevnad för de som
drabbas av cancersjukdomen. Men det finns också en stor mängd
andra cancersjukdomar där få personer som drabbas överlever
en längre tid. Behandlingen handlar då främst om att ge hopp,
att ge patienten ett antal extra månader med sin familj, eller att
helt enkelt lindra sjukdomsförloppet. 30)
Med de analysmetoder vi använder idag är det svårt att visa värdet
av behandling som inte botar eller avsevärt förlänger livet för de
drabbade personerna. Det mest använda hälsoekonomiska verk-
tyget är kostnad-nytta-analyser. Sådana analyser resulterar oftast
i en ”kostnad per QALY”. När man sedan jämför olika analyser
ser man vilken behandling som ger mest nytta (flest QALYs) för
de satsade pengarna 31).
28) Lamers 2008.
29) NICE (6).
30) Lindholm 1999 (1); Lindholm 1999 (2).
31) Lindholm 1999 (1); Johannesson 2001; Nord 2003; LFN 2006.
Problemet är att sådana analyser inte tar hänsyn till någon slags
rättvisa mellan till exempel svårt sjuka och mindre svårt sjuka
eller mellan unga och gamla. Tänk följande scenario, en sjuk-
dom medför 90 procent dödlighet inom 12 månader. En
behandling ger både en 30-årig kvinna och en 70-årig man ytter-
ligare 0,1 QALY, d.v.s. samma absoluta vinst. Men den 30-åriga
kvinnan går miste om fler fullt friska år än den 70-årige mannen.
Ska behandlingen värderas lika för båda dessa personer, eller
ska man ta hänsyn till att den yngre kvinnan förlorar fler friska
levnadsår? Ska man ta hänsyn till att kvinnan kan ha småbarn
som hon inte får se växa upp? 32)
Svaret är inte enkelt och det finns sedan många år en pågående
diskussion om att ”rättvisemärka” de hälsoekonomiska analy-
serna. Hur det ska gå till är forskarna inte ense om, men vi vill
belysa diskussionen nedan.
I en svensk artikel står följande att läsa: 33)
En idag ofta använd metod är kostnad-nytta-analysen. Den
centrala normativa principen är att maximera ett tillskott av Det finns sedan många år
hälsa i populationen utifrån en given budget. Hur dessa ”till- en pågående diskussion om
skott” fördelas anses betydelselöst och redovisas inte i analy- att ”rättvisemärka” de hälso-
ekonomiska analyserna.
serna. Synsättet kallas ibland hälsomaximeringsprincipen.
I samma artikel framförs en modell som tar hänsyn till hur
”tillskottet” kan fördelas för att uppnå mer rättvisa mellan en
svårt sjuk och en mindre svårt sjuk person. Genom att addera en
rättvisekomponent, så kallade ”Equity-QALYs” eller ”rättvise-
QALYs” presenteras ett förslag till hur behandling med maligna
gliom blir mer kostnadseffektiv än höftledsoperationer när
hänsyn tas till den allvarliga natur och stora förlusten av friska
levnadsår som maligna gliom medför. Liknande resonemang
har framförts av hälsoekonomen Magnus Johannesson. Han
föreslår att hänsyn tas till antal förlorade friska levnadsår för en
viss patientgrupp, jämfört med en annan. Detta medför att en
tämligen enkel ”rättvisevikt” kan beräknas och användas för att
justera den beräknade vinsten i QALYs 34).
Det finns en mängd andra forskare i många länder som har publice-
rat artiklar där de belyser olika sidor av rättviseargumentet och hur
vi ska hantera att vissa behandlingar hjälper svårt sjuka männi-
skor att leva lite längre (t.ex. behandling av snabbväxande hjärn-
tumörer), medan andra behandling hjälper mindre sjuka männi-
skor att få en mer dräglig livskvalitet (t.ex. höftledsoperationer).

32) Johannesson 1996; Johannesson 2001; Wagstaff 1991; Williams 1996; Burström 2007.
33) Lindholm 1999
34) Johannesson 2001
13

Det viktiga är att både läkare
och hälsoekonomer diskute-
rar att behandling av svårt
sjuka människor tenderar
att inte betraktas som lika
värdefull, ur ett gängse häl-
soekonomiskt perspektiv.
14
Förslagen kan te sig matematiska och abstrakta. Det viktiga är
att både läkare och hälsoekonomer diskuterar att behandling av
svårt sjuka människor tenderar att inte betraktas som lika värde-
full, ur ett gängse hälsoekonomiskt perspektiv. Något som tyvärr
ofta drabbar tumörsjukdomar där de ekonomiska solskensexem-
plen saknas 35).
I Sverige har vi i dag ett bra system även för dessa behandlingar
i form av myndigheten Tandvårds- och Läkemedelsförmåns-
verket, TLV. Till TLV kan företag ansöka om att få sina pro-
dukter inkluderade i den offentligt finansierade läkemedels-
förmånen. TLVs bedömning ska baseras på ett läkemedels
samlade värde för samhället. Myndigheten har i flera fall beviljat
subvention till cancerläkemedel trots att de i sitt beslut öppet
konstaterat att kostnaden per adderad QALY kan betraktas
såsom hög. Så här skriver TLV (f.d. LFN) i ett beslut om sär-
läkemedlet sorafenib (Nexavar®). 36)
Sammantaget bedömer nämnden att kostnaden per QALY för
Nexavar sannolikt är hög till mycket hög. Nämnden bedömer
dock att sjukdomen har en hög svårighetsgrad, att livskvalite-
ten torde vara låg för patienterna och att de som drabbas ofta
förlorar ett stort antal levnadsår till följd av en mycket kort
överlevnad.
Man beviljar därför subvention trots att man ifrågasätter kost-
nadseffektiviteten. Ett beslut som fattats på grundval av de prin-
ciper som återfinns dels i lagen om läkemedelsförmåner m.m.,
dels i Hälso- och sjukvårdslagen. 37) Dessa principer innebär att
människor med stort behov av vård ska få vård före dem med
mindre behov och att vi alla ska vara med och finansiera den
vården solidariskt. Efter att denna princip blivit tillgodosedd
ska vården/behandlingen utföras på ett kostnadseffektivt sätt.
Det innebär att argument kring kostnadseffektivitet inte går före
patientens behov av vård.
Exemplet ovan visar hur rättviseaspekten faktiskt använts för be-
handlingar av mindre patientgrupper med en mycket svår cancer-
sjukdom och ytterligt få effektiva behandlingsalternativ. Det
är viktigt att ha i minne att de hälsoekonomiska verktygen inte
kan liknas vid en kirurgs precisionsinstrument, de är faktiskt
lite ”trubbiga”. Hälsoekonomiska utvärderingar är inte heller
statiska utan beroende av var i sjukdomsförloppet behandling
ges. Häloekonomiska analyser måste därför alltid uppdateras
och kombineras med bedömningar av behovet hos patienten.
35) Johannesson 2001; Lindholm 1999 (1); Lindholm 1999 (2).
36) LFN 2006.
37) SFS 2002:160; SFS 1982:763.
Sammanfattning
Våra exempel visar att vi måste se bortom ord som dyrt och billigt
och istället fokusera på läkemedels värde och patienters behov.
Värdet för patienten kan skilja sig från värdet i den hälsoeko-
nomiska analysen. Ibland är det helt enkelt svårt att synliggöra
värde, särskilt vid palliativ behandling av svårt sjuka cancerpa-
tienter. Därför finns det i svensk lag andra principer som syftar
till att sätta patientens behov i första rummet.
Det är LIFs förhoppning att vi med denna skrift kunnat visa be-
hovet av att fokusera på värdet av läkemedelsbehandlingar sna-
rare än kostnader. Det är vår önskan att kostnadsdiskussionerna
alltid ska förknippas med resonemang kring mera liv och bättre
liv. De läkemedel som tillför dessa värden ska användas och de
som inte gör det ska, när det bevisats, tas bort från behandlings-
arsenalen.

15
 Referenser
Blanke CD, Demetri GD, von Mehren et al. Long-term results from
a randomized phase II trial standard- versus higher-dose imatinib
mesylate for patients with unresectable or metastatic gastrointestinal
stromal tumors expressing KIT. J Clin Oncol. 2008;26:620-5.

Brada M. Multicenter phase II trial of temozolomide in patients with

glioblastoma mulitforme at first relapse. Annals of Oncology 2001;
12: 259-266.

Burström K, Johannesson M och Rehnberg C, Deteriorating health sta-

tus in Stockholm 1998–2002: results from repeated population surveys
using the EQ-5D, Quality of Life Research 2007;
16: 1547-1553.

El Ouagari K, Huse DM. Cost-effectiveness of imatinib in the treatment

of advanced gastrointestinal stromal tumors (GIST) : Canadian perspec-
tive. 33rd ESMO Congress, September 2008: Abstract 722P.

AMT (Glioma Meta-analysis Trialists Group). Chemotherapy in adult

high-grade glioma: a systematic review and meta-analysis of individual
patien data from 12 randomised trials. Lancet 2002; 359: 1011-18.

Gordois A., Scuffham P, Warren E, Ward S. Cost-utility analysis of imatinib

mesilate for the treatment of advanced stage chronic myeloid leukae-
mia. Br J Cancer 2003; 89: 634-40

Huse DM, von Mehtren M, Lenhart G et al. Cost effectiveness of ima-

tinib mesylate in the treatment of advanced gastrointestinal stromal
tumors. Clin Drug Invest 2007; 27(2): 85-93.

Johannesson M och Gerdtham U-G, A note on the estimation of the

equity-efficiency trade-off for QALYs, Journal of Health Economics
1996, 15: 359-368.

Johannesson M, Should We Aggregate Relative Or Absolute QALYs?,

Health Economics 2001, 10: 573-577.

Kasteng F, Sobocki P, Svedman C, Lundkvist J. Economic evaluations

of leukemia: a review of the literature. Int J Tecnh Ass Health Care,
23:1 2007; 43-53

Kasteng F, M Erlanson, H Hagberg, E Kimby, T Relander och J Lundkvist,

Cost-effectiveness of maintenance rituximab treatment after second
line therapy in patients with follicular lymphoma in Sweden, Acta
Oncologica 2008, 1-9, iFirst article.

Lamers LM, et al. Cost-Effectiveness of Temozolomide for the Treatment

of Newly Diagnosed Glioblastoma Multiforme. Cancer 2008;112:1337-44

Lidgren M, Health Economics of Breast Cancer, doktorsavhandling fram-

lagd vid Karolinska Institutet 2007. Lidgren 2007 (1)

16
Lidgren Mathias, Jönsson B, Rehnberg C, Wilking N och Bergh J, Cost-
Effectiveness of HER2 testing and 1-year adjuvant Trastuzumab therapy
for early breast cancer, Annals of Oncology 2008, 19: 487-495. Lidgren
2007 (2)

Lindholm L, Henriksson R, Rosén M, Bergenheim T och Salander P, Mo-

difierad kostnad–nytta analys tar hänsyn till rättviseprincipen, Läkartid-
ningen 1996; 96, 22: 2749-2754. Lindholm (1)

Lindholm L, Henriksson R, Rosén M, Bergenheim T och Salander P, Is

treatment of malignant glioma more cost-effective than hip replace-
ment? An attempt tp integrate a justice principle in cost-utility analysis,
Cancer Strategy 1999, 1: 135-140. Lindholm (2)

LFN (Läkemedelsförmånsnämnden), Beslut Nexavar, 419 / 2006.

Molina A, A Decade of Rituximab Improving Survival Outcomes in Non-

Hodgkin’s Lymphoma, Annual Review of Medicine 2008; 59: 237-250.

Newlands E.S., et al. Temozolomide: a review of its discovery, chemical

properties, pre-clinical development and clinical trials Cancer Treat-
ment Reviews 1997; 23, 35-61.

NICE, A rapid and systematic review of the clinical effectiveness and

cost-effectiveness of trastuzumab for breast cancer, National Institute
for Clinical Excellence 2001. NICE 2001 (2).

NICE, Rituximab (MabThera) for aggressive non Hodgkin’s lymphoma:

systematic review, National Institute for Clinical Excellence 2003.
NICE 2003 (4)

NICE, Final Appraisal Determination Rituximab for the treatment of fol-

licular lymphoma, National Institute of Clinical Excellence 2006.
NICE 2006 (5)

NICE, Trastuzumab for the adjuvant treatment of earlystage HER2-

positive breast Cancer: technology appraisal guidance 107, National
Institute of Clinical Excellence 2006. refererad som NICE 2006 (1).

NICE. Guidance on the use of imatinib for chronic myeloid leukaemia.

Technology Appraisal 70 October 2003. NICE 2003 (3).

NICE, Carmustine implants and temozolomide for the treatment of

newly diagnosed high-grade glioma. June 2007; ISBN 1-84629-425-8.
NICE 2007 (6)

Nord E, Menzel P och Richardson J, The value of life: individual prefe-

rences and social choice. A comment to Magnus Johannesson, Health
Economics 2003, 12: 873-877.

O`Brien et al. The IRIS study in early chronic phase CML, 7 year follow
up. Blood. 2008;112. Abstract 186. ASH Annual Meeting Dec 6 – 9.

Osoba D, et al. Health-Related Quality of Life in Patients Treated With

Temozolomide Versus Procarbazine for Recurrent Glioblastoma Multi-
forme. J Clin Oncol 2000; 18:1481-1491.

17
 Reed S D, Anstrom KJ, Li Y, Schulman KA. Updated estimates of survival
and cost effectiveness for imatinib versus interferon-alpha plus low-
dose cytarabine for newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid
leukaemia. Pharmacoeconomics. 2008; 26(5):435-46

Sehn L H, Donaldson J, Chhanabhai M, Fitzgerald C, Gill K, Klasa R,

MacPherson N, O’Reilly S, Spinelli J J, Sutherland J, Wilson K S, Gascoyne
R D och Connors J M, Introduction of Combined CHOP Plus Rituximab
Therapy Dramatically Improved Outcome of Diffuse Large B-Cell
Lymphoma in British Columbia, Journal of Clinical Oncology 2005;
23: 5027-5033.

SFS 2002:160 Lag om läkemedelsförmåner m.m.

SFS 1982:763 Hälso- och sjukvårdslag.

Slamon D, et al, Use of Chemotherapy Plus a Monoclonal Antibody

Against HER2 For Metastatic Breast Cancer That Overexpresses HER2,
The New England Journal of Medicine 2002, 11: 783-792.

Smith I E, Efficacy and safety of Herceptin in women with metastatic

breast cancer: results from pivotal clinical studies, Anti-Cancer Drugs
2001, 12 (suppl 4): S3-S10.

Smith I, et al, for the HERA study team, 2-year follow-up of trastuzu-
mab after adjuvant chemotherapy in HER2-positive breast cancer: a
randomized controlled trial, The Lancet; 369: 29-36.

Socialstyrelsen, Nationella riktlinjer för bröstcancersjukvård Medicinskt

och hälsoekonomiskt faktadokument, Socialstyrelsen 2007.

Stupp R. et al. Radiotherapy plus Concomitant and Adjuvant Temozolo-

mide for Glioblastoma. N Engl J Med 2005; 352:987-96.

Stupp R, et al. Lancet Oncology (in press).

Taphoorn. Health-related quality of life in patients with glioblastoma: a

randomised controlled trial. Lancet Oncol 2005;6:937-44

Wagstaff A, QALYs and the equity-efficiency trade-off, Journal of Health

Economics 1991; 10: 21–41.

Williams A, Intergenerational Equity: An Exploration Of The ‘Fair Innings’

Argument, Health Economics 1996; 6:117-132.

Wilson J, Connock M, Song F et al. Imatinib for the treatment of

patients with unresectable and/or metastatic gastrointestinal stromal
tumours : systematic review and economic evaluation. Health Techno-
logy Assessment 2005; 9(25).

Yung WKA, et al. Multicenter Phase II Trial of Temozolomide in Patients

With Anaplastic Astrocytoma or Anaplastic Oligoastrocytoma at First
Relapse J Clin Oncol 1999; 17:2762-2771

Yung WKA, et al. A phase II study of temozolomide vs. procarbazine in

patients with glioblastoma multiforme at first relapse. British Journal of
Cancer 2000; 83(5), 588–593.

18
19
 LIF 200910:2
LIFs mission: Läkemedel är en hjälp för livet. Nya läkemedel är
en möjlighet till bättre hälsa. LIFs uppgift är att skapa goda för-
utsättningar för forskning och utveckling av läkemedel. LIF skall
verka för en god tillgång till läkemedel och skapa förståelse för läke-
medlens betydelse för människors livskvalitet.
LIFs rapport Läkemedelsutvecklingen inom cancerområdet 2008:6
(www.lif.se) visar på ett tydligt sätt framgångarna inom cancervården.
Dessa har varit möjliga genom att framsteg inom grundforskningen
kunnat omsättas i nya och mer effektiva läkemedelsbehandlingar. LIF
vill med denna skrift balansera diskussionen kring de nya cancerläke-
medlen så att den inte enbart fokuserar på de kostnader som de nya
behandlingsmöjligheterna för med sig, utan också tar fasta på de värden
som de nya läkemedlen tillför.

Skrifter i serien ”De goda exemplen”

1 De goda exemplen – Värdet av cancerläkemedel Februari 2009

Läkemedelsindustriföreningens Service AB/The Swedish Association of the Pharmaceutical Industry AB

20 Box 17608, SE -118 92 Stockholm, Tel +46 8 462 37 00 Fax +46 8 462 02 92
E-mail info@lif.se www.lif.se www.fass.se