EN RU
Головна Основи генетики
Загальні дані
Історія
Закони Менделя
Хромосомна теорія спадковості.
Генетика статі.
Моногенне успадкування
Взаємодія генів
Зчеплене успадкування генів
Генетика груп крові
Система груп крові АВО
Rh - система групи крові
Медико-генетичні аспекти сімї
Мутаційна мінливість у людини
Пренатальна діагностика
спадкової патології
Перспективи генотерапії
Скринінг-програми для
новонароджених
Останні публікації
Проблема реалізації геному у
процесі онтогенезу і її можливе
рішення >>
Синдром Марфана:нові критерії
діагностики, їх інформативність
(частина друга) >>
Синдром Марфана: нові критерії
діагностики, їх інформативність
(частина перша) >>
Розриви і розшарування стінки
аорти у хворих на синдром
Марфана >>
Синдром Марфана у чотирьох
членів сім’ї: діагностика, клінічні
прояви та особливості перебігу
(частина друга) >>
Останні новини
Екстракт кісточок винограду вбиває
клітини раку голови і шиї >>
Аналіз крові дає змогу з
винятковою точністю прогнозувати
розвиток хвороби Альцгеймера >>
Метод ExoME секвенування почали
використовувати для лабораторної
клінічної діагностики >>
Нові генетичні дослідження стали
"величезним кроком вперед" у
розумінні гіпертонії >>
Підбір індивідуальних препаратів
для лікування раку підвищує
коефіцієнт виживання пацієнтів >>
Міжнародні зусилля щодо розробки
методів персоналізованого
лікування захворювань печінки >>
Олія з насіння ріпаку захищає
щурів від раку товстої кишки >>
Нове в хворобах
Перонеальна дистрофія Шарко-Марі -Тута (частина друга) >>
Перонеальна дистрофія Шарко-Марі-Тута (частина перша) >>
Синдром Ангельмана >>
Хвороба Фабрі >>
Нейрофіброматоз >>
Усі А Б В Г Ґ Д Е Є Ж З І Ї Й К Л М Н О П Р С Т У Ф Х Ц Ч Ш Щ Ю Я
Хвороби обміну білків Аутосомно-домінантні хвороби Аутосомно-рецесивні
хвороби Захворювання щеплені з Х хромосомою Полігенні хвороби Хвороби
обміну вуглеводів Хвороби обміну ліпідів Хромосомні синдроми
Головна Основи генетики
Загальні дані Історія Закони Менделя
Зчеплене успадкування генів Генетика груп крові
Мутаційна мінливість у людини
© Все про гени. Усі права застережено!
Генетичні захворювання Хромосоми Генетичний тест Словничок
Основи генетики > Перспективи генотерапії
Перспективи генотерапії
Генна терапія - заміна дефектних (негативних ) генів нормальними.
Вона включає також використання генів для лікування цукрового діабету і
СНІДу. Питання про можливість лікування спадкових захворювань
виникло відразу ж, як тільки вчені розробили шляхи перенесення генів у
визначені клітини, де вони транскрибуються і транслюються. Виникло
також питання: яких хворих у першу чергу лікувати - яких більше чи
хвороби яких більш вивчені? Більшість схилялися до того, що генна
терапія повинна бути створена для тих хвороб, про які більше відомо:
відомий уражений ген, білок, тканини їх локалізації. Так, зокрема,
сталося з тяжким імунодефіцитом, що пов'язаний з відсутністю в
організмі ферменту аденозиндезамінази (АДА). Внаслідок дефіциту АДА
порушується формування в дитини Т- і В-лімфоцитів і вона стає зовсім
Перспективи
беззахисною генотерапії
перед бактеріями і вірусами. На фоні великих фінансових
витрат отримано терапевтичний ефект у хворих дітей внаслідок
введення їм гена АДА. Однак таких дітей щорічно народжується кілька
десятків. На даний час велика увага надається дослідженням з
генотерапії хвороб, що уражають багатьох людей: гіпертонія, високий
рівень холестерину, діабет, деякі форми раку та ін.
Зважаючи на те, що генотерапія пов'язана зі зміною спадкового
апарату людини, потрібні особливі вимоги при клінічному дослідженні:
1) чітке знання дефекту гена і яким чином формуються симптоми
хвороби;
2) відтворення генетичної моделі у тварин;
3) відсутність альтернативної терапії, або існуюча терапія неможлива або
неефективна; 4) без¬пека для хворого.
При розробці генотерапії також вирішуються такі питання:
1) які клітини необхідно використовувати?
2) яку частину клітин необхідно вилікувати, щоб зменшити або зупинити
прогресування хвороби?
3) чи буде небезпечна зверхекспресія введеного гена?
4) чи є безпечним потрапляння реконструйо¬ваного гена в інші тканини?
5) як довго буде функ¬ціонувати змінена клітина?
6) чи будуть атаковані нові клітини імунною системою?
Спадкова генотерапія є трансгенною і змінює всі клітини організму. У
людини вона не використовується. Неспадкова (соматична) генна
терапія корегує тільки соматичні клітини, уражені внаслідок генетичного
дефекту. Неспадкова генотерапія може допомогти індивідууму, але вона
не покращить стан майбутніх поколінь, тому що мутантний ген не
змінений у гаметах.
На жаль, про більшість спадкових хвороб поки мало що відомо. У тих
випадках, коли відомо, які тканини уражені, введення нормального гена в
них ускладнено. Незважаючи на це, медична генетика досягла значних
успіхів у лікуванні окремих захворювань. При цьому використовуються
два підходи. Перший із них передбачає виділення клітин із тіла пацієнта
для введення в них необхідного гена (генна терапія ех VIVO), після чого
вони повертаються в організм хворого. Як вектор використовують
ретровіруси, що містять генетичну інформацію у вигляді РНК. Ретровірус
забезпечується рекомбінантною РНК (РНК вірусу + РНК копія гена
людини). Після надходження рекомбінантної РНК у клітину людини,
наприклад, у стовбурову клітину червоного кісткового мозку, відбувається
зворотна транскрип¬ція і рекомбінантна ДНК, що несе нормальний ген,
попадає в хромосому людини.
Так було проведено лікування зазначеного вище тяжкого
імунодефіциту, внаслідок відсутності АДА, у декількох дітей. Паралельно
вони отримали виділений у корів фермент АДА як лікувальний препарат.
Використовуючи як вектор аденовірус (АVV), вчені розробили метод
генної терапії серпоподібно-клітинної анемії. За природних умов АVV
уражає тільки ті клітини червоного кісткового мозку, які є попередниками
еритроцитів. Функціональний ген β-глобіну ввели в АVV, а вірус переніс
його в незрілі еритроцити. Останні наповнюються нормальним
гемоглобіном і спрямовуються у кровотік. Інший підхід у генотерапії
передбачає використання вірусів, вирощених у лабораторії клітин і навіть
штучних носіїв для введення генів безпосередньо в організм хворого.
Наприклад, позбавлений хворо¬ботворних властивостей аденовірус
міститься у флаконі з аерозолем. При вдиханні хворим аерозольної
суспензії вірус проникає в клітини легень і приносить до них
функціональний ген муковісцидозу. Якщо клітини стійкі до генетичних
маніпуляцій, вчені впливають на клітини, що знаходяться поруч. Останні
мають вплив на дефектні за визначеним геном клітини. Так, апробується
генна терапія мишей, в яких ушкоджена та ж ділянка мозку, що й у
хворих з хворобою Альцгеймера. У фібробласти проникає ген фактора
росту нервів. Ці клітини імплантуються у розріз мозку і секретують
фактор росту, що необхідний нейронам. Нейрони починають рости і
продукувати відповідні нейромедіатори. Передбачається, що схожий тип
генної терапії може бути використаний для лікування хвороби
Гентінгтона, хвороби Паркінсона, депресії та ін.
Певні успіхи досягнуті при використанні генної терапії в лікуванні
злоякісних новоутворень. Виділяється пухлинна клітина, в яку вводяться
гени, що кодують такі протиракові речовини імунної системи, як
інтерферони, інтерлейкіни. Введені заново у пухлину, клітини починають
продукувати ці речовини, вбивають і себе і навколишні злоякісні клітини.
Нове в словничку
Шванноматоз >>
Центральний нейрофіброматоз >>
Хвороба фон Реклінгхаузена >>
Червоно-зелена сліпота >>
Тританомалія >>
Словничок термінів
Групи генетичних хворіб
Генетичні захворювання Хромосоми Генетичний тест Словничок
Хромосомна теорія спадковості. Генетика статі. Моногенне успадкування Взаємодія генів
Система груп крові АВО Rh - система групи крові Медико-генетичні аспекти сімї
Пренатальна діагностика спадкової патології Перспективи генотерапії Скринінг-програми для новонароджених
розробка сайту: pologroup-soft.com