2020 中国干细胞行业

发展研究报告

分寸研究院出品

2020 年 04 月
2020 中国干细胞行业发展研究报告

目录
1. 干细胞的特征及分类 ................................................................ 4
1.1 干细胞的特征 ...................................................................... 4
1.1.1 自我更新能力 ..................................................................................................................................................... 4
1.1.2 多向分化潜能 ..................................................................................................................................................... 4
1.1.3 低免疫原性和良好的组织相容性 ................................................................................................................ 4
1.1.4 归巢能力 .............................................................................................................................................................. 5
1.2 干细胞的分类 ...................................................................... 5
1.2.1 按分化潜能分类................................................................................................................................................. 5
1.2.2 按发育阶段分类................................................................................................................................................. 6
1.3 主要的干细胞种类 .................................................................. 7
1.3.1 神经干细胞 .......................................................................................................................................................... 7
1.3.2 间充质干细胞 ................................................................................................................................................... 10
1.3.3 造血干细胞 ........................................................................................................................................................ 12
1.3.4 诱导多能干细胞 IPS....................................................................................................................................... 14
1.3.5 不同来源的干细胞比较 ................................................................................................................................. 15
2. 干细胞行业发展环境 ............................................................... 16
2.1 干细胞发展的技术环境 ............................................................. 16
2.1.1 干细胞研究发展历程 ..................................................................................................................................... 16
2.1.2 干细胞的基础研究 .......................................................................................................................................... 16
2.1.3 干细胞治疗核心技术 ..................................................................................................................................... 18
2.2 干细胞临床应用 ................................................................... 19
2.2.1 干细胞有治愈糖尿病潜力，但目前在研品种较少 .............................................................................. 19
2.2.2 干细胞治疗心血管疾病空间广阔，在研产品较多 .............................................................................. 20
2.2.3 干细胞治疗神经系统疾病 ............................................................................................................................ 20
2.2.4 干细胞治疗免疫系统疾病 ............................................................................................................................ 22
2.2.5 干细胞治疗血液病 .......................................................................................................................................... 22
2.3 干细胞国内外政策监管环境 ......................................................... 23
2.3.1 国外干细胞政策监管 ..................................................................................................................................... 23
2.3.2 国内干细胞政策监管 ..................................................................................................................................... 24
2.3.3 干细胞领域的外资准入 ................................................................................................................................. 26
2.4 干细胞产业发展环境 ............................................................... 27
2.4.1 干细胞市场规模............................................................................................................................................... 27
2.4.2 干细胞产品转化............................................................................................................................................... 28

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3. 干细胞产业链 ..................................................................... 31
3.1 干细胞产业图谱 ................................................................... 31
3.2 干细胞产业上游 ................................................................... 31
3.2.1 上游综述 ............................................................................................................................................................ 31
3.2.2 Osiris Therapeutics ................................................................................................................................... 33
3.2.3 西比曼 ................................................................................................................................................................. 33
3.2.4 博雅干细胞 ........................................................................................................................................................ 34
3.2.5 北科生物 ............................................................................................................................................................ 34
3.2.6 金卫医疗 ............................................................................................................................................................ 35
3.2.7 中源协和 ............................................................................................................................................................ 35
3.3 干细胞产业中游 ................................................................... 35
3.3.1 中游综述 ............................................................................................................................................................ 35
3.3.2 Neuralstem ........................................................................................................................................................ 36
3.3.3 Reneuron ............................................................................................................................................................ 36
3.3.4 BlueRock Therapeutics............................................................................................................................... 37
3.3.5 冠昊生物 ............................................................................................................................................................ 37
3.3.6 汉氏联合 ............................................................................................................................................................ 38
3.3.7 霍德生物 ............................................................................................................................................................ 38
3.3.8 安徽中盛溯源 ................................................................................................................................................... 39
3.3.9 南京艾尔普再生医学 ..................................................................................................................................... 39
3.4 干细胞产业下游 ................................................................... 40
3.4.1 下游综述 ............................................................................................................................................................ 40
3.4.2 下游主体机构 ................................................................................................................................................... 40
3.5 干细胞行业的挑战 ................................................................. 40
3.5.1 干细胞伦理问题............................................................................................................................................... 40
3.5.2 安全性评价 ........................................................................................................................................................ 41
4. 干细胞行业投资情况 ............................................................... 42
4.1.1 2013-2020 年干细胞产业投融资................................................................................................................ 42
4.1.2 干细胞投资建议............................................................................................................................................... 43

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1. 干细胞的特征及分类

1.1 干细胞的特征

定义：干细胞（Stem cell，SC）是一类具有自我更新能力的多潜能细胞，即干细胞保持未定向分

化状态和具有增值能力。在合适条件或给予合适的信号，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医

学界称其为“万能细胞”
。干细胞来源于胚胎、胎儿组织和成年组织，如骨髓、脐带等。

1.1.1 自我更新能力

在细胞分化的过程中，细胞往往由于高度分化而

完全失去了再分裂的能力，最终衰老死亡。机体在发

展适应过程中为了弥补这一不足，保留了一部分未分

化的原始细胞，即干细胞。一旦生理需要，这些干细

胞可按照发育途径通过分裂而产生分化细胞。

1.1.2 多向分化潜能
图 1-1：干细胞的自我分裂和分化

干细胞在体外能够被诱导分化为多种组织细胞，通过诱导特定的基因和转录因子而表达。干细胞

的调控是指给出适当的因子条件，对干细胞的增殖和分化进行调控，使之向指定的方向发展。胚胎干

细胞具有万能分化性功能，特点是可以细胞分化(Cellular differentiation)成多种组织的能力，可以转成

为外胚层、中胚层及内胚层三种胚层的成员，然后再转成为人体的 220 多种细胞种类。

1.1.3 低免疫原性和良好的组织相容性

干细胞是未分化的原始细胞，不表达成熟的细胞抗原，不被免疫细胞识别。可以与宿主组织良好

的融合，并在宿主体内长期存活。

干细胞的免疫源性指干细胞表达的抗原能够刺激机体形成特异抗体或致敏淋巴细胞，引起宿主免

疫应答的特性。干细胞的免疫源性主要和它表达的 MHC 分子的种类及数量有关。一般情况下，MHC 分子

类型和丰度都会随着细胞分化成熟而增加，但间充质干细胞的情况有些特殊，有资料显示骨髓间充质

干细胞仅低水平表达 HLA-I 类分子，不表达 HLA-II 类分子。近年来，诱导多能干细胞(iPS)的发现使

得干细胞治疗的研究取得重大突破。由自体细胞 iPS 分化来的细胞将和自身 HLA 完全一致，可以避免

抑制排斥的发生。

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1.1.4 归巢能力

干细胞在临床中得以应用，主要是由于干细胞具有归巢(Homing)能力、增殖分化能力和分泌生长

因子等能力。干细胞归巢是指干细胞在多种因素的影响下，从原位定向迁移至靶组织，并定植存活的

过程。干细胞具有很强的归巢能力，其归巢到靶组织分 3 步:识别微内皮血管，透过内皮，最后进入靶

组织再生。归巢描述了干细胞迁移的特点，是一个多步骤协调的过程，许多细胞因子、化学因子、黏附

因子和细胞外基质降解蛋白酶参与其中。

例如，脑组织损伤后会释放各种趋化因子，吸引神经干细胞聚集到损伤部位，并在局部微环境的

作用下分化为不同种类的细胞，修复及补充损伤的神经细胞。另外，神经干细胞同时分泌多种神经营

养因子，促进损伤细胞的修复。神经干细胞还可以增强神经突触之间的联系，建立新的神经环路。

1.2 干细胞的分类

干细胞分类

全能干细胞
多能干细胞PSC 单能干细胞
TSC

骨髓多能造血
胚胎干细胞 间充质干细胞 神经干细胞 肌肉干细胞 皮肤干细胞 脂肪干细胞
干细胞

分化成200多种细
形成骨髓等多种组 形成骨、肌肉、肌
胞，形成各种组织 形成神经细胞 形成肌肉细胞 形成皮肤组织 形成脂肪、软骨等
织细胞 腱、韧带等组织
和器官等

图 1-2：干细胞的分类

1.2.1 按分化潜能分类

干细胞广泛存在于机体各组织器官中，如骨髓、外周血、早期胚胎以及成年组织中。按其分化潜能

划分，一般将干细胞划分为三种主要的类型。

表 1-1：干细胞的分类-按照分化潜能

类型 功能 举例
全能干细胞 全能性干细胞具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细 胚胎干细胞
（TSC） 胞，具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能
力，可以无限增殖并分化成为全身 200 多种细胞类型，进
一步形成机体的所有组织、器官。

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多能干细胞 多能性干细胞这种干细胞具有分化出多种组织细胞的潜 骨髓多能造血干细

（PSC） 能，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一 胞、间充质干细胞
定的限制。骨髓多能造血干细胞是典型的例子，它可分化
出至少 12 种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其它
细胞。
单能干细胞 单能干细胞也称专能或偏能干细胞。这类干细胞只能向一 神经干细胞、肌肉
种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如上皮组织基 干细胞、造血干细
底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞或叫卫星细胞。 胞

1.2.2 按发育阶段分类

表 1-2：干细胞的分类-按照发育阶段

类型 功能 来源

胚胎干细胞 胚胎干细胞是高度未分化的细胞，甚至在多重分裂之后，仍 胚胎
（ESC） 具有分化的全能性，理论上可以分化成个体的任何组织，因
而具有广泛的应用前景。胚胎干细胞可以无限传代且不会失
去正常的二倍体基因型和表现型，因而可以利用其稳定性来
克隆动物，还可以胚胎干细胞为载体进行遗传修饰，制造转
基因生物或者用于细胞治疗和器官克隆等。
但是研究表明，在长期传代过程中胚胎干细胞存在遗传畸变
的可能；此外涉及严重的伦理道德问题。
成体干细胞 目前，脂肪间充质干细胞、脐带间充质干细胞为我国临床实 成年动物的许多
验和应用最常用干细胞，它分别存储在脂肪、新生儿脐带华 组织和器官比如
通氏胶和血管周围组织中的一种间充质干细胞，通常经过专 表皮和造血系统
业技术储存在-196℃的液氮环境中。
因其取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增
殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非
常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，极
适合用于临床研究和应用。

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1.3 主要的干细胞种类

1.3.1 神经干细胞

（1）神经干细胞的定义

神经干细胞（neural stem cell，NSC）

：神经干细胞

(neural stem cell， NSC)是指存在于神经系统中，能进行

自我更新，并具有分化为功能性神经细胞（神经元）
、星形

胶质细胞和少突胶质细胞等脑组织构成单元的一类源头细

胞群。

因此自我更新能力和多向分化潜能是神经干细胞的两

个基本特征。神经干细胞的自我更新能力体现为两种方式：

对称分裂和不对称分裂。前者意味着一个神经干细胞会分裂

为两个子代神经干细胞，后者则表示一个神经干细胞会分裂

成一个子代神经干细胞和一个神经前体细胞。神经前体细胞

则在特定条件下，比如损伤或疾病状态下，进一步分化为不

同种类的功能性神经细胞，即具备完整生理功能的神经细 图 1-3：神经干细胞的分裂和分化

胞，这就是神经干细胞具备多向分化潜能的所在。

图 1-4：神经干细胞在特定条件下的分化

（2）神经干细胞的主要机理

⚫ 患病部位组织损伤后释放各种趋化因子，可以吸引神经干细胞聚集到损伤部位，并在局部微环境的

作用下分化为不同种类的细胞，修复及补充损伤的神经细胞。由于缺血、缺氧导致的血管内皮细胞、

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胶质细胞的损伤，使局部通透性增加，另外在多种黏附分子的作用下，神经干细胞可以透过血脑屏

障，高浓度的聚集在损伤部位；

⚫ 神经干细胞可以分泌多种神经营养因子，促进损伤细胞的修复；

⚫ 神经干细胞可以增强神经突触之间的联系，建立新的神经环路。因此，良好功能的神经干细胞应具

备如下特点：分化增殖能力强、迁移性强和免疫原性弱。

举例来说，美国著名干细胞科学家 Lorenz Studer 团队应用 iPSC 干细胞分化得到的多巴胺能神经细胞

颅内注射治疗帕金森病，在猴子身上取得成功后，已被 FDA 批准在美国开始临床一期试验。国内来看，

周琪院士主导的胚胎干细胞分化得到的神经前体细胞移植治疗帕金森病也获批开展临床一期试验。

（3）神经干细胞的分离和纯化

表 1-3：神经干细胞的分离和纯化方法

免疫磁珠细胞分选法 利用神经干细胞表面抗原特异性，在磁场作用下使能与表面具有特异性抗
体的磁珠结合的神经干细胞分离出来，从而使神经干细胞得到分离纯化；此
法具有便捷、分离纯度高和分离容量大等优点，是目前较为推崇的神经干细
胞分离方法；
反复传代法 取新生动物或适当周龄动物的胚胎大脑或脑区，机械分离制作单细胞悬液，
在含有多种神经因子的无血清培养基中培养，经过长期反复传代可获得纯
化的神经干细胞；此法操作步骤多、耗时，但所需设备简单，便于开展，目
前仍为常规的神经干细胞分离方法；
流式细胞检测法 应用流式细胞技术分选出具有 CD33+/CD34+/CD45-细胞表面抗原的神经干
细胞；此法所需设备昂贵，技术要求较高，而获得的神经干细胞纯度不高。
基因转导法 利用腺病毒为载体，将置于归巢素和 Msi1 增强子和启动子控制下的绿色荧
光蛋白基因导入人胚胎细胞，然后对胚胎细胞进行体外培养，只有 NSC 能特
异性的出现绿色荧光蛋白。再利用流式细胞仪进行荧光筛选，能进一步将
NSC 收集起来

（4） 神经干细胞的应用

⚫ 神经系统疾病药物筛选平台

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表 1-4：神经干细胞的药物筛选

毒性和活性 细胞活性/活率、细胞分化、细胞增殖、细胞毒性、细胞凋亡、转运/运
输现象
细胞信号传导和通路筛选 钙流、第二信使、离子通道、膜电位、蛋白转置/易位和再分布
基因表达 细胞常态基因分析和报告基因表达、基因活性和蛋白质调控，dRNA 文
库筛选
受体活化 配体结合、受体活化分析和失活、转置/易位和内吞、信号分子的组装
集成
形态检测 神经突外延生长、细胞分化、细胞粘附
免疫化学检测 基于微珠的均相抗原-抗体作用

基于细胞水平的药物筛选主要包括永生化细胞、原代细胞和干细胞。永生化细胞是指自发或受外界因素

的影响而获得无限增殖能力的细胞。永生化细胞快速增殖的特点满足高通量药物筛选在细胞数量上的需

求， 却难以反映正常人的生理状况，而原代细胞存在细胞类型和数量有限等缺点。干细胞是一类具有自

我更新和自我复制的多向分化潜能细胞，且来源丰富。神经系统疾病诸如中风、脑瘫、退行性疾病发病

率逐年上升，全球已累计数亿患者，存在巨大未满足需求。以目前研究较多的神经退行性疾病帕金森病

人为例，研究表明，神经干细胞可以代替死亡的神经元，从而起到延缓或者抑制疾病的进一步发展的作

用。此外，神经干细胞在胚胎的神经系统发育到成人的神经系统中 扮演着十分重要的角色。神经干细胞

的自我更新能力对于一些正常功能例如学习、记忆和受伤后的反应有重要作用 。因此，采用神经干细胞

进行药物筛选具有重大意义。举例来说，脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy， SMA) 是一种常染

色体隐性遗传疾病， 由运动神经元存活基因 1(survival motor neuron gene 1， SMN1)突变造成 SMN 蛋

白质水平下降， 以致 α 运动神

经元选择性退 化。Ebert 等将

SMNI 型病人的纤维母细胞重

新编程为诱导多能干细胞， 研

究了 2-丙基戊酸和妥布霉素对

于 SMN 蛋白质水平的影响，发

现上述药物能上调 SMN 蛋白质

水平。上述模型为今后该病的

药物筛选研究提供了新的方

向。2019 年 5 月，诺华针对上

述 SMA 适应症的基因疗法药物获批上市。 图 1-5：以人 iPSC 来源的疾病模型和药物研发路线图

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⚫ 开发新型神经干细胞移植疗法

利用神经干细胞经刺激能够分化成功能性神经细胞的特性，近年来国内外针对神经干细胞用来治疗神经

系统性疾病或脑损伤的研究越来越多，诸如帕金森病、脑卒中、颅脑损伤等。神经干细胞治疗方法逐渐多

样化。

⚫ 神经干细胞临床应用需要考虑的重要因素

神经干细胞移植后是否产生免疫反应及对策；

神经干细胞移植是否有产生肿瘤的可能；

对具体适应症及病人来说，神经干细胞移植的最佳时机。

（5）神经干细胞移植方法对比

表 1-5：神经干细胞移植方法对比

方法 优点 缺点
局部注射 立体定向脑内移植 定位准确、操作时间短、手术创 微环境差，不利于移植细胞
移植 伤小、适用于病灶比较局限的疾 生长分化，容积占位效应，
病 存在穿刺出血风险
脊髓局部注射移植 作用范围广、创伤小、操作时间 路径长、损失多、存活率低
短、适用于病变较为广泛的疾病
血液循环 静脉内注射移植 操作简单，低创伤、可反复多次 路径长、微环境复杂、迁移
途径移植 定位存疑
动脉内注射移植 操作简单、低创伤、集中在脑动 路径长、微环境复杂、迁移
脉 定位存疑、可形成血栓
经脑脊液 腰椎穿刺蛛网膜下 作用范围广、创伤小、操作简单 干细胞被分散、效果不明
途径移植 腔注射移植 显、路径长、损失大
脑室内穿刺注射移 可直接到达脑室系统、路径短、 创伤大，风险高
植 损失少、避免容积占位效应
枕大池穿刺移植 多用于动物实验 不适用临床，风险大

1.3.2 间充质干细胞

（1）间充质干细胞的定义

间充质干细胞 (MSC， mesenchymal stem cells)：来源于发育早期的中胚层和外胚层，属于多能干细

胞，可以分化成脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞。间充质

干细胞除了具有多向分化潜能之外，还具有免疫调节功能，可以通过细胞间的相互作用及产生细胞因

子抑制 T 细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。间充质干细胞在经过连续传代和冷冻

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保存之后，仍具有多向分化和自我复制的潜能。间充质干细胞还具有一个重要特性，表面抗原不明显，

免疫原性较低，异体移植的免疫排斥性较小，因而在免疫性疾病、器官移植等疾病中有重要的应用。

例如，间充质干细胞可与造血干细胞共移植治疗白血病和难治性贫血，还可用于心脑血管疾病、肝硬

化、骨和肌肉衰退性疾病、脑和脊髓神经损伤、老年痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免疫性疾病等。

间充质干细胞最早是在骨髓中被发现，随后在骨髓、脂肪、骨骼、肝脏、肺、胰腺、羊水、胎盘以及脐

带血等组织中也相继被发现。

（2）骨髓和脐带来源干细胞

骨髓间充质干细胞：间充质干细胞最早发现于骨髓，但由于 1)其数量随着年龄增加而减少，增殖分化

能力逐渐衰退； 2)不能一次性抽取太多骨髓 3)移植给异体时容易触发免疫反应，引起移植物抗宿体

病； 4)骨髓来源的干细胞制备过程还不容易质控，限制了骨髓间充质干细胞的应用，人们开始寻找可

骨髓间充质干细胞的的替代品。

图 1-6：骨髓间充质干细胞的分化

脐带和胎盘来源的间充质干细胞：具有细胞更原始、分化潜力更大、增殖能力更强、免疫原性更低、

取材无伤害、无道德伦理问题的限制、易于分离和保存、培养时易于质控、提取纯度高、无肿瘤细胞

污染等特点，因此临床应用前景日益广阔，未来有可能替代骨髓间充质干细胞。

胎盘和脐带组织来源的间充质干细胞临床使用限制少，前景广阔。从胎盘和脐带组织中分离出间充质

干细胞具 1)数目丰富、增殖分化能力强； 2)采集时对产妇和新生儿无危害； 3)幼稚的免疫细胞不

会触发免疫反应， 引起移植物抗宿体病； 4)扩增时培养体系同一便于质控； 5)采集时便于分离，

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不易受到肿瘤细胞的污染； 6)便于运输和保存，冷冻保存后细胞损失少。

图 1-7：脐带间充质干细胞可用于治疗多种疾病

（2）间充质干细胞的作用机制

间充质干细胞具有向多种类型细胞分化的能力，可以分化为神经、心脏、肝脏、骨、软骨、肌腱、脂

肪、上皮等多种细胞。一根脐带提取的间充质干细胞的数量相当于成人 5000 毫升骨髓中的间充质干

细胞数量，且质量优、活性高、更纯净，可多次使用；脐带间充质干细胞家庭成员亦可应用，使用时

无需配型，亲缘关系越近，治疗效果越好；

间充质干细胞可抑制造血干细胞移植后的免疫排斥（移植物抗宿主病—造血干细胞移植中对生命最大

的威胁之一），提高移植成活率及病人生存质量。

1.3.3 造血干细胞

⚫ 近年来，异体移植造血干细胞在儿童血液病上的应用逐渐增多，但是移植后的造血功能恢复及移

植物反应仍然是影响移植成功的关键。

造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，可分化成红血球、血小板和白血球。造血干细胞主要存在

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于骨髓、外周血、脐带血中，基本特征是具有自我维持和自我更新，即在各种造血生长因子、造血基质

细胞、细胞外基质等多种因子的作用下，干细胞通过不对称性的有丝分裂，在使自己不增殖也不分化

的同时，不断产生大量祖细胞，造血祖细胞通过进一步的增殖与分化来补充和维持人体外周血细胞的

基础，与其它多能干细胞比较，造血干细胞有其特别之处：

（1）与其它多能干细胞多在固定的场所发育成特定的组织不同，在个体发育过程中，造血干细胞历经

多次迁移，由卵黄最到胎肝，最后到达骨髓，而其后还会可能出现在髓外造血的现象。

（2）与多能干细胞多局限于相应的组织器官中，通常处于类似休眠的状态不同，造血干细胞始终处于

较为活跃的增殖与分化状态，能从骨髓源源不断地进入外周血而到达全身各处。

（3）造血干细胞可塑性较强，可以分化为肝脏、肌肉及神经等组织的细胞，一定条件下又可来源于肌

肉干细胞、神经干细胞等。

目前造血干细胞已成功应用于白血病和其他晚期癌症的治疗。造血干细胞在所有干细胞中研究历史最

久，临床应用也最广泛，可用于治疗白血病、淋巴瘤、贫血、自体免疫疾病及肿瘤辅助治疗，国际上应

用造血干细胞移植联合化疗治疗急性淋巴细胞白血病的 5 年无病生存率可达到 80%，而对急性肺淋巴

白血病 5 年无病生存率也可达到 40%，此外，造血干细胞+放化疗联合治疗已成功应用于乳腺癌和神经

母细胞瘤等晚期恶性肿瘤:可先用超大剂量的放化疗清除癌细胞，然后移植造血干细胞以重建被放化疗

破坏的免疫系统和血液系统。

图 1-8：造血干细胞的治疗流程

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利用干细胞无限增殖的特性，干细胞在自体再生治疗中已经有了广泛的应用比如，我们统称所说的

针对血液系统疾病患者的“骨髓移植”，实际上就是自体骨髓造血干细胞移植。在放化疗前，从患者的

骨髓或者外周血中采集造血干细胞，然后提纯和浓缩造血干细胞，冰冻保存，在患者接受大剂量的放化

疗之后，将解冻后的干细胞重新输注到患者体内。

1.3.4 诱导多能干细胞 IPS

诱导多能干细胞 IPS：诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells， iPS cells)最初是

日本诺贝尔奖得主山中伸弥(Shinya Yamanaka)于 2006 年利用病毒载体将四个转录因子(Oct4，Sox2，

Klf4 和 c-Myc)的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞和胚胎 APSC 多能细

胞的一种细胞类型。通过采用导入外源基因的方法使体细胞去分化为多能干细胞，对于这类干细胞我

们称之为诱导多能干细胞(IPS，Induced Pluripotent Stem Cells)

【注：无论是造血干细胞还是间充质干细胞，都属于成体干细胞，分化能力较为有限，而且难以无

限扩增。很长一段时间，科学家们将这个希望寄托在胚胎干细胞上。胚胎干细胞来源于人类幼年胚胎，

具有分化出全身各种器官和组织的能力。然而，由于获取胚胎干细胞需要破坏人类胚胎，在伦理道德

上很难被人接受。在这个时候，iPS 多能干细胞诞生了，它不需要破坏任何胚胎，仅从人的成体细胞(如

皮肤、血液)即可获得，却有着与胚胎干细胞类似的分化成全身各种器官组织的能力。】

图 1-9： IPS 的细胞从分化功能上基本等同于受精卵

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1.3.5 不同来源的干细胞比较

表 1-6：不同来源的干细胞比较

来源 骨髓 脐带血 脐带组织 胎盘组织

分离难易 难 易 易 易

细胞种类 造血干细胞 造血干细胞 间充质干细胞 造血或间充质干细胞

细胞数量 ⭐⭐ ⭐（只能用于 ⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ （ 供

30kg 以 下 儿
童） 1-2 成人）

分化增值能力 弱 弱 强 强

免疫原性 高 高 低 低

是否需要 HLA 配型 是 是 否 否

治疗范围 血液系统疾病 血液系统疾病 骨骼系统、免疫 骨骼系统、免疫系统

系统和神经系统 和神经系统
配型程度 严格 不严格 不严格 不严格

移植后反应 严重 轻 轻 轻

用药 需 不需 不需 不需

污染 多 少 少 少

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2. 干细胞行业发展环境

2.1 干细胞发展的技术环境

2.1.1 干细胞研究发展历程

表 2-1：干细胞研究发展历程

1967 年 美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯发表报告称，如果将正常人的骨移植病人体内，可

以治疗造血功能障碍。1969 年完成第一例骨髓移植

1998 年 11 月 美国威斯康星大学的科学家在美国《科学》杂志报说，他们已成功地使人类胚胎干细

胞在体外生长和增殖

1999 年 12 月 美国科学家在《美国科学院院刊》报告说，小鼠肌肉组织的成体干细胞可以横向分化

为血液细胞

2000 年 5 月 日本将干细胞工程为核心技术的再生医疗列为“千年世纪工程”四大重点之一，第一

年度投资金额达 108 亿日元

2001 年 1 月 英国议会上院通过法案，允许科学家克隆人类早期胚胎，并利用它进行医疗研究

2001 年 4 月 美国国立卫生院决定取消原顶起举行的人类胚胎干细胞研究经费申请案的审查会议

2001 年 4 月 美国科学家发现，从病人拖布和大腿处取的脂肪中，含有大量类似干细胞的细胞，这

些细胞可以发育成健康的软骨和肌肉等

2009 年 1 月 美国 FDA 批准杰龙生物医药公司利用人胚胎干细胞移植脊髓损伤病人的实验

2010 年 1 月 美国斯坦福大学医学院在实验中绕过了诱导多能干细胞这一步骤，首次直接将实验鼠

皮肤细胞转化为神经干细胞

2011 年 1 月 日本庆应义塾大学教授河上裕的研究小组利用人体诱导多能干细胞，首次成功培养出

色素细胞

2013 年 来自俄勒冈健康与科学大学的研究人员克隆出人类胚胎，并从中提取出胚胎干细胞

2014 年 6 月 科学家成功将人类干细胞移植到基因改造猪的体内，而且没有出现排斥反应。这项技

术有助于为免疫力严重不足的患者找到治疗方法。

2.1.2 干细胞的基础研究

（1）干细胞自我更新及多能性维持的机理研究

16
 2020 中国干细胞行业发展研究报告

干细胞既能够自我更新又能够维持多能性的分化潜能，要从事相关的机理研究，具体包括以下几方面:

⚫ 利用分子生物学、生物化学、细胞生物学等多种手段研究维持干细胞自我更新的条件；

⚫ 分离鉴定干细胞特有的包括非编码 RNA 在内的多种分子标记，检测与干细胞自我更新相关的特有的表

观遗传状态；

⚫ 建立评估干细胞多能性的标准；

⚫ 比较各种不同来源、不同发育能力干细胞的基因及蛋白表达谱，研究转录后修饰等对干细胞自我更新

进行调控的途径，寻找各个物种特有的维持自我更新的通路，比较在进化过程中干细胞维持自我更新

的进化路线等。

（2）新型的多能干细胞研究

⚫ 利用 mRNA、蛋白质或小分子化合物诱导等多种手段新型的多能干细胞，利用重编程或其它发育生物

学手段在新物种中建立起稳定的多能干细胞系；

⚫ 结合材料科学、生物力学开发新型材料，大规模培养干细胞；

⚫ 开发新型培养系统，稳定培养能满足临床治疗或药物开发需求的干细胞。

（3）干细胞定向诱导分化及其调控机制研究

⚫ 利用小分子化合物、mRNA 或蛋白质，开发新型定向分化技术，定向诱导胚胎干细胞、iPS 细胞及成体

干细胞分化为可用于细胞治疗的功能细胞；

⚫ 研究干细胞诱导分化的分子机制，利用计算生物学、系统生物学等方法建立干细胞诱导分化的数学模

型；

⚫ 干细胞诱导分化为组织和器官的研究，结合材料科学、物理学、化学等技术诱导干细胞分化为具有特

定功能的组织和器官，如神经、视网膜、胸腺、胰岛等；

⚫ 结合发育生物学方法、胚胎操作等在大动物中生成人类重要组织和器官。

我国的干细胞临床研究与国际同步发展。在全球范围内干细胞临床研究的数量上，根据

“clinicaltrials.gov”和世界卫生组织临床试验登记平台（ICTRP）上的统计，截至 2019 年 2 月底，

全世界登记的干细胞临床研究已经超过 6000 项，其中美国开展的临床研究超过 2800 项，欧盟和中国大

陆仅次于美国，分别登记超过 1300 项和 500 项研究。数据显示，近年来，我国每年临床研究的数量稳

步增加，占全球干细胞临床研究的比例也在不断提高。

在国内干细胞临床研究机构和项目的备案数量上，截至 2019 年 6 月，我国经备案可以开展干细胞临床

研究的机构增至 116 家（包括军委后勤保障部卫生局于 2017 年初公布的 12 所首批备案的军队医院干

17
2020 中国干细胞行业发展研究报告

细胞临床研究机构）
，经备案的干细胞临床研究项目也从 2018 年年底的 19 个增至 51 个，干细胞临床

研究较为活跃，备案机构与项目数量不断增加。

2.1.3 干细胞治疗核心技术

干细胞治疗所需的核心技术包括干细胞纯化技术、干细胞增殖技术、干细胞分化技术三种。下面以造

血干细胞为例作介绍。

（1）干细胞纯化技术：分离纯化是采集脐血、骨髓等之后的第一步。由于采集来的组织中含有的造血

干细胞数量少(尤其采自于成人体内的骨髓中干细胞更少)而且和其他细胞混合在一起，因此从采集來的

样本里尽量提取造血干细胞，首先需要经过干细胞分离纯化。造血干细胞的纯化技术可以：

⚫ 尽可能提高采集杂的样本的利用率；

⚫ 减少其他细胞的污染；

⚫ 浓缩血液的体积，减少因输入造血干细胞体积过大造成不良反应。

（2）干细胞增殖技术：干细胞增殖技术是在体外培养扩增造血干细胞，使造血干细胞数量增加达到治

疗所需。纯化分离而来的干细胞数量稀少，往往达不到临床治疗所需的数量，所以造血干细胞分离纯

化后需要增殖扩张，干细胞增殖技术就是在体外模拟干细胞产生的环境，将造血干细胞与特定活性物

质或激素分子一起培养，给予一定的温度、养分等条件，使干细胞扩增数量。通过干细胞增殖技术，研

究人员获得足够数量的干细胞。

（3）干细胞分化技术：干细胞分化技术使造血干细胞诱导分化为治疗所需的特定类型的细胞。增殖技

术解决了干细胞数量不足的问题，而分化技术则解决干细胞分化类型的问题。造血干细胞具有多种分

化潜能，可分化为各种血细胞、神经细胞、心肌细胞、骨骼细胞、血管内皮等多种细胞，而干细胞分化

的目的就是使干细胞分化成我们所需的目标细胞，干细胞分化技术的原理是给予增殖后的造血干细胞

一定的体外特定培养条件，根据培养目标的不同加入不同的调控物质，使造血干细胞按照研究需要的

细胞类型分化，得到特定的组织细胞，用于临床研究和治疗，在分化过程中，不同的调控物质是决定

分化方向的关键，目前研究人员为高效地得到目标细胞而不断探索各种有效的调控物质。

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

2.2 干细胞临床应用

干细胞的潜在用途广泛，而且年龄越小，改善得越明显。下面是潜在治疗的疾病：

表 2-2：干细胞的临床应用广泛

神经系统疾病 血液系统疾病 心血管疾病 呼吸系统疾病 免疫系统疾病

帕金森病 白血病 心肌梗死 支气管发育不良 系统性红斑狼疮

老年痴呆症 地中海贫血 心肌缺血 肺气肿 干燥综合征

脑卒中 镰刀型贫血 动脉粥样硬化 慢性支气管炎 儿童移植物抗宿主兵

脑瘫 再生性障碍贫血

多发性肝硬化

重症肌无力

消化系统疾病 泌尿系统疾病 运动系统疾病 皮肤病 内分泌系统疾病

肝硬化 肾病 股骨头坏死 急慢性皮肤损伤 糖尿病

克隆氏病 阳痿 关节炎 脱发

2.2.1 干细胞有治愈糖尿病潜力，但目前在研品种较少

2019 年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来医疗的 12 大创新发明列表中。糖尿病的

传统治疗方法是使用降糖药来辅助胰岛素降糖的功能，或者是直接注射胰岛素，这些都不能从根本上

完全修复胰岛细胞，也很难彻底治愈糖尿病。如果干细胞能在特定条件下能被诱导分化成胰岛 B 细胞，

然后再植入体内，以新的胰岛细胞来替代受损的胰岛细胞，就有可能让胰岛细胞恢复活力，在根本上

治愈糖尿病。

美国盐城湖的生物技术团队展示了一种“新式胰岛”干细胞疗法，将间充质干细胞与胰岛细胞共同聚

集培养，形成三维细胞团。在腹腔内注射单剂量的“新式胰岛”可以给机体提供长时间的血糖控制，并

且过程中患者能免于使用抗免疫排斥药物或胰岛细胞包封系统。该团队正在准备进行 FDA 的新药试验

申请，以求开展对Ⅰ型糖尿病患者进行“新式胰岛”干细胞治疗的临床试验。

用干细胞治疗糖尿病的方案目前还存在许多亟待解决的问题，比如干细胞的来源、如何诱导定向分化、

排斥反应如何以及抑制后能否长期保持治疗效应等。虽然困难重重，但诱人的治愈前景和庞大的糖尿

病市场仍然吸引着诸多药企开展此领域的研究。

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

近年来，资本热忱于干细胞治疗糖尿病领域，推动了干细胞治疗糖尿病创新疗法从概念阶段走向临床。

在过去的两年里，干细胞治疗糖尿病领域均有上亿美元的融资事件发生。

2017 年年底，美国生物技术新锐 Semma Therapeutics 融资 1.14 亿美元用于开发 I 型糖尿病的干细胞

疗法；2018 年下半年美国圣地亚哥的糖尿病再生医学公司 ViaCyte 获得超过 1 亿美元的融资……2019

年，福泰制药以 9.5 亿美元收购生物技术公司 Semma Therapeutics。

同时，来看看在临床的试验数据：4 名严重肢体缺血糖尿病患者接受了连续 3 次（每隔 4 周）胎盘间充

质干细胞肌注射治疗，在胎盘间充质干细胞注射期和 24 周的随访期中，没有严重的不良事件发生。胎

盘间充质干细胞治疗 24 周后患者的临床缺血特征得到了改善。这些结果发表在了 Experimental and

Clinical Endocrinology & Diabetes 杂志上。

在国内，目前有 2 项干细胞治疗糖尿病肾病相关的项目完成了备案，分别为近期启动的由东方医院、

解放军总医院、瑞金医院三方承担的《脐带间充质干细胞治疗 2 型糖尿病肾病的多中心临床研究》以

及昆明市延安医院的《脐带间充质干细胞治疗糖尿病肾病》。

2.2.2 干细胞治疗心血管疾病空间广阔，在研产品较多

干细胞在心血管疾病中发挥功效，是利用干细胞移植生成新的心肌细胞，以取代已经梗死的或失去机

能的心肌细胞，从而改善心脏功能，由于全球心血管疾病患者众多，市场空间极为广阔，同时传统的

心血管病化学药物均或多或少地存在副作用，市场亟需新的的治疗路径。因此，各大药企对干细胞在

心血管病领域寄望颇多 Baxter 公司开发的造血干细胞产品，处于市场领先阶段，预计 2016 年可能会

完成三期临床，该品采用心肌内注射患者自体干细胞的方式，来提高心脏的血流量减少患者的心绞痛

发作频率。

其它进入二期或三期临床试验阶段的用于治疗心血管疾病的干细胞产品还有:款产品，包括 Aastrom 公

司的 Ixmye locel-T， Bioheart 公司的 Myocell，Cytori 公司的 Adipose sc，Cardio 生物科学公司的 C-

Cure，NeoStem 公司的 AMR-001。

另外， Aldagen， Cardiogenesis 和 Pluristem 等公司亦在开发用于治疗心血管病的干细胞产品，目前

还处于较早期开发阶段。

2.2.3 干细胞治疗神经系统疾病

⚫ 从基础研究和药物筛选市场方面：

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

从科研级细胞产品及服务所面对的基础研究和药物筛选市场来说，由于传统动物细胞或组织模型对人体

真实情况模拟的不充分性逐渐显现，加之体外诱导分化技术的逐渐成熟，iPSC 分化的人神经细胞和 3D 类

器官产品及服务分别从 2014 年及 2018 年开始上市，越来越多的国际药企和新型的基因治疗公司都在主

动寻找和采用人源细胞或组织模型进行体外药物筛选、验证。目前提供 iPSC 分化的人心肌、肝脏和神经

等细胞、类器官以及药物筛选服务的公司纷纷涌现，不过主要以欧美公司为主。国际最大的经销商如

ThermoFisher、Lonza、Merck 旗下的 Sigma-Millipore 等均在自主开发及寻找可以代理的人源产品。

人神经细胞及类脑器官传统方式获取困难，但 ipsc 等新技术的逐渐成熟使得体外分化得到的人神经细胞

或组织的纯度和功能性更好。众所周知神经系统疾病的种类高达 260 种， 而且很多疾病机理复杂，从而

产生巨大的未满足需求。过去两年，一些国际药企放弃传统神经药物管线（如面向阿尔兹海默症的药物

研发）
，但也有不少中型药企或生物技术公司布局神经疾病，期望用新技术撬开复杂神经系统治疗的一扇

门，比如用 ESC 或 iPSC 来源的神经前体细胞或功能神经细胞来治疗缺血性脑卒中、帕金森病等。监管政

策层面来看，美国 FDA、欧盟等药物监管部门希望能通过法规促进使用人的体外模型代替或补充动物试验

来进行药物的临床申报，降低药物的临床失败率和提高安全性。因此面向人源神经细胞和组织的产品和

服务这未来有极大潜力成为市场规模较大的新型 CRO 领域。

目前国际上有自己成熟分化技术的科研单位或公司仅十多家，但是其中真正掌握能大量、稳定地分化从

而得到高纯度神经干细胞和高功能性的神经细胞一整套技术的公司则更少，因此该细分领域的技术壁垒

非常高。掌握前述核心技术的公司主要在欧美和日本，国内公司主要为浙江霍德生物。不仅如此，霍德生

物应该是全球 3D 大脑类器官技术的领先者，能够量产稳定性、均一性好的模拟人类大脑皮层结构的类脑

器官（6 层大脑皮层组织）
。

⚫ 从临床细胞治疗产品市场方面

从临床细胞治疗产品市场来说，干细胞行业包括上游的各种细胞存储，中游的科研市场和配套试剂设备

市场，下游既有正规的药物研发、临床研究，也有未获批准处于灰色地带的所谓干细胞治疗，或者打着各

种抗衰老保健等旗号进行的干细胞输注等应用。近年来应用 ESC 或 iPSC 技术对多能干细胞进行分化显示

出了巨大的应用前景，但由于技术出现较晚，且多能干细胞有非常强的自我复制能力，需要确保安全性

（如进行各种确认无成瘤性的试验和检测）
，且各国正在制定相关指导原则和完善标准。

截至 2018 年底，全球已经有十几种干细胞治疗产品获批上市，主要适应症包括关节、软骨损伤，移植物

抗宿主病等多种疾病，但尚无针对神经系统疾病的产品，不过已有不少国外公司的 iPSC 或 ESC 产品进入

临床各阶段，中国的周琪院士团队的基于 ESC 分化的多巴胺能神经元移植治疗帕金森病的研究也已处于

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

临床一期。据 ClinicalTrials 网站统计，全球有 75 项神经干细胞研究进入了临床阶段。而且随着神经

干细胞分化技术的逐渐成熟以及患者基数大导致的巨大未满足需求，未来 5-10 年神经系统的细胞治疗将

会有大幅增长。2019 年初，美国 FDA 宣布了对未来细胞治疗的发展计划，FDA 预测，2025 年细胞治疗这

一领域每年将有 10-20 款新药获得批准。

（Source: Frost & Sullivan& Fiormarkets）
。

从国际及国内角度来看，干细胞行业的发展趋势有如下特点：一方面，从较低技术含量（如简单的提取和

扩增）的干细胞治疗向高技术含量（如分化多能干细胞分化技术）的干细胞治疗转变。另一方面，从无法

规、缺少规范、低门槛的干细胞治疗乱象，向由国际型科学家领头的，按照法规规范进行动物及临床实验

得到获批的细胞药品转变。2017 年国家监管部门出台了细胞治疗技术的研发指导原则，从理论和实践上

对行业进行规范，这将有利于有核心技术的正规企业，清除行业中的落后产能，从而减少了许多由于市

场监管混乱造成的劣币驱逐良币式的无序竞争。

2.2.4 干细胞治疗免疫系统疾病

干细胞一个很重要的特点是低免疫源性，其植入机体内能起到一定的免疫抑制作用，使得其有望用于治

疗类风湿性关节炎和节段性回肠炎(克罗思病)等自体免疫疾病。Osiris 是干细胞免疫领域的龙头，其开

发的干细胞产品 Prochymal 主要用于治疗自身免疫疾病， 目前已经进入三期临床试验阶段。Alliancells

和 Allocure 公司也在开发此类干细胞产品。

2.2.5 干细胞治疗血液病

造血干细胞治疗血液性疾病是目前最为成熟的干细胞治疗方式，被广泛应用于治疗白血病和淋巴瘤等疾

病，早在 1968 年干细胞医疗技术的临床应用开始时，完成的世界上第一例骨髓移植术，其有效成分就是

造血干细胞。1988 年法国的 Cluckman 教授在国际上率先成功采用脐血造血干细胞移植，救治了一名贫血

患儿，标志着脐带血造血干细胞移植时代的开启，此后，造血干细胞移植被大量用于治疗某些恶性血液

病和肿瘤，例如白血病和淋巴瘤，而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血，进而是脐带。目前全球

每年约进行 6 万例骨髓移植术，其中使用自体和同种异体造血干细胞完成骨髓移植术的患者人数分别为

近 3.5 万和 2.5 万例，截止 2014 年，全球进行的脐血移植术也接近 4 万例。

造血干细胞移植治疗的一个经典案例就是对白血病的治疗。白血病是造血干细胞恶性克隆导致的，恶性

克隆导致细胞增殖失控、死亡受阻而大量累积，同时抑制正常造血。现在临床上普遍治疗白血病的方法

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

就是使用化疗和放疗清除恶性累积的造血干细胞，同时植入正常的造血干细胞，造血干细胞移植被奉为

最经典的白血病治疗方式，最初通过供体的提供的骨髓进行治疗，使得急性白血病的长期生存率提高到

50%-70%，为发展此项技术做出重要贡献的美国医学家托马斯(B.D.Thomas)于 1990 年因此而获得了的诺

贝尔医学奖。经过多年的临床应用实践，目前造血干细胞移植法治疗急性淋巴细胞白血病及急性髓性白

血病的 3 年存活率可以达到 60%和 70%，而治疗慢性期慢性粒细胞白血病的治愈率甚至可以达到 90%，目

前造血干细胞在治疗血液瘤、地中海贫血以及镰刀形贫血症方面已广泛在临床上应用，是目前常用的治

疗方式之一。

临床应用扩展：干细胞治疗新冠肺炎

据世界卫生组织发布，截止 2020 年 4 月 6 日，全球已经超过 130 万人确诊新冠感染。

在此次“战疫”中，临床治疗和基础研究也获得了一些宝贵的经验，其中干细胞疗法作为一种新的治疗手

段也获得了广泛的重视。

3 月 17 日，国务院联防联控机制就药物疫苗和检测试剂研发攻关最新情况举行发布会。会上，科技部生

物中心主任张新民表示，干细胞可以有效降低新冠病毒在患者体内引发的剧烈炎症反应，减少肺损伤、

改善肺功能，对肺部进行保护和修复，对减轻患者的肺纤维化具有积极作用。

临床结果显示，干细胞治疗新冠肺炎患者安全、有效，能够使重症、危重症患者呼吸困难很快得到缓解或

者停止加重。在临床表现、呼吸功能、影像检查等方面均实现好转，一般 8—10 天可以达到治愈水平。另

外，干细胞对于肺纤维化进程的阻断以及促进肺部损伤修复的作用，显示其对于防止肺纤维化、改善患

者远期预后具有独特的优势。

2.3 干细胞国内外政策监管环境

2.3.1 国外干细胞政策监管

干细胞治疗产品在研究及应用上所存在的复杂性和特殊性对各国的药品监管体系都提出了新的挑战。

如何在干细胞治疗研究的复杂特性的基础上提高干细胞治疗研究的科学规范性、又如何在提高干细胞

治疗研究的科学规范性的同时，加快临床转化应用的速度，回应患者的迫切需求，是各国在建立和完

善监管要求时需要权衡与考虑的重要问题。实践中，不同国家基于自身的研究基础和发展理念，探索、

制定了相应的监管政策，为我国干细胞领域的监管模式提供了借鉴。

加速审评

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

为缓解人口老龄化和部分疾病患者对医疗健康的迫切需求，部分国家在原有的干细胞治疗产品评审模

式的基础上，开辟了加速评审通道，以提高干细胞治疗研究的应用转化。

例如，欧盟实施了集中化审评与“医院豁免”的双轨制监管，允许先进治疗医学产品（包括组织工程、

细胞治疗、基因治疗等产品）在经各成员国监管机构批准后，在本国的医疗机构内适用非常规质量标

准、通过非工业化的方式生产的个体化定制。

日本则是创新性地把审评过程由事前移至事中和事后，即“有条件的限时上市许可”
。当再生医学产品

的适应症是危及生命的疾病，在安全、消费者知情同意和疗效可预测的前提下，该再生医学产品将在

给定的条件和时限内取得上市许可，以让患者获得及时和规范的产品。有条件的限时上市许可的时间

最长为 7 年，在证明细胞治疗产品临床试验和应用的有效性之后，产品可以申请转为正式的医学产品

上市。

加速审评的通道能够有效加快产品临床应用的进程，在规范加速审评过程、控制相关产品的适用人群

范围等条件的限定下，不失为平衡效率与安全的有益尝试

2.3.2 国内干细胞政策监管

干细胞领域的监管路径：

近十余年来，我国对干细胞产品的监管经历了从视为药品监管，到视为第三类医疗技术监管，再到视

为药品监管的路径转换。干细胞疗法在很长时间内同时存在“药品”和“医疗技术”两种监管归口的争

议。

2009 年 3 月 2 日出台的《医疗技术临床应用管理办法》明确将自体干细胞列入第三类医疗技术，允许

通过能力审核的医疗机构开展第三类医疗技术的临床应用。但由于相关配套细则一直未能予以出台，

干细胞疗法通过医疗技术的形式开展研究和临床应用缺乏明确的行业约束和技术评价标准，干细胞治

疗的乱象层出不穷，阻碍了产业的规范健康发展。事实上，直到 2015 年国家卫生计生委取消第三类医

疗技术的准入审批，没有任何医疗机构获准开展自体干细胞的临床研究。2015 年 7 月 20 日出台的《干

细胞临床研究管理办法》虽然明确干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理，但亦缺乏转化

应用的路径。2017 年 12 月 18 日《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）
》的出台、2018 年

6 月国家食品药品监督管理总局药品评审中心开始受理干细胞新药的临床试验申请，才最终明确了干

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

细胞治疗产品可以按照药品上市的监管路径，重启了我国干细胞产业的发展。

干细胞领域的监管主体

在监管职能方面，国家卫生健康委员会、科技部以及各医疗机构的伦理委员会负责干细胞研究的伦理

监管；国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局负责干细胞的临床研究监管；国家药品监督管理局

负责干细胞药品的审批和监管。但国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局在干细胞临床研究监管

过程中的具体分工、评审程序和监管责任在法律上尚未正式明确。

药品角度的监管

当前，为进一步规范干细胞临床试验研究活动，我国主要采用干细胞临床研究的“双备案”与干细胞

药品临床研究的默示许可制两个途径进行监管。

对于干细胞临床研究的“双备案”要求，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》，开展干细胞临床研

究项目前，机构应当将备案材料由省级卫生计生行政部门（现省级卫生健康行政部门）会同食品药品

监管部门（现药品监管部门）审核后向国家卫生计生委（现国家卫生健康委）与国家食品药品监督管

理总局（现国家药品监督管理局）备案。干细胞临床研究项目应当在已备案的机构实施。干细胞临床

研究项目立项后须在我国医学研究登记备案信息系统如实登记相关信息。此外，根据国家卫生健康委

员会与国家药品监督管理局联合印发的《关于做好 2019 年干细胞临床研究监督管理工作的通知》

，今

后，干细胞临床研究机构和项目备案将结合进行。拟开展干细胞临床研究的机构，应当将完整的机构

备案材料和项目备案材料一并经省级卫生健康行政部门和药品监督部门审核后，报国家卫生健康委、

国家药监局备案。

对于干细胞药品临床研究的默示许可制度，根据《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审

批的公告》
，申请人提交临床试验申请和申报资料后，药审中心应在 5 日内完成形式审查，符合要求或

按照规定补正后符合要求，发出受理通知书，自受理缴费之日起 60 日内，未收到药审中心否定或质疑

意见的，申请人可以按照提交的方案开展临床试验。新修订的《药品管理法》也延用了上述期限，规定

国务院药品监督管理部门应当自受理临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意并通知临床试

验申办者，逾期未通知的，视为同意。

此外，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的出台也为按照药品研发和注册的细胞治疗

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

产品指明了一般性的研究与评价规范。

伦理角度的监管

我国对干细胞领域的伦理监管主要规定在科技部与原卫生部于 2003 年 12 月 24 日出台的《人胚胎干

细胞研究伦理指导原则》
、原国家卫计委与原国家食药监总局于 2015 年 7 月 20 日出台的《干细胞临床

研究管理办法（试行）
》、原国家卫计委于 2016 年 10 月 12 日出台的《涉及人的生物医学研究伦理审查

办法》中。

在伦理审查的职能划分上，国家干细胞临床研究伦理专家委员会主要负责伦理问题研究、提出政策意

见、备案项目审评、机构伦理委员会工作检查等；省级干细胞临床研究专家委员会主要负责行政区域

内伦理问题研究、规范行政区域内伦理审查规范化、行政区域内机构伦理委员会工作检查等；机构伦

理委员会（不少于 7 人）主要负责对干细胞临床研究项目进行独立伦理审查，确保干细胞临床研究符

合伦理规范。

在伦理审查的内容上，国家和省级伦理委员会的检查主要包括以下内容：机构伦理委员会组成、标准

操作规范；研究项目伦理审查过程和记录，包括风险/受益评估及对策等；对知情同意书的讨论和批准

的样本；伦理审查程序的合理性；有无利益冲突；以及其他有关事宜。机构伦理委员会主要按照《涉及

人的生物医学研究伦理审查办法》的伦理原则和基本标准，对项目开展独立伦理审查。

除在项目的立案与备案阶段需进行伦理审查外，临床研究过程中出现的任何受试者严重不良反应或不

良事件、权益受到损害或其他违背伦理的特殊情况，或违背操作规定的事件也需要及时报告伦理委员

会，由伦理委员会提供意见。此外，凡经备案的干细胞临床研究项目，应当按年度向机构伦理委员会

提交进展报告，研究结束后的研究结果报告亦应经由机构伦理委员会审查。

2.3.3 干细胞领域的外资准入

根据《外商投资准入特别管理措施（负面清单）
（2019 年版）
》和《自由贸易试验区外商投资准入特别

管理措施（负面清单）
（2019 年版）》
，"人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”属于外商禁止投

资的领域。

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

在外资准入的限制背景下，当前我国干细胞领域的外资利用主要通过如下途径展开：

（1）技术许可合作

由境外公司授权境内公司进行干细胞治疗产品的研发、生产和商业化。例如 2018 年，境内某公司与澳

大利亚某干细胞研发公司签订了产品开发商业化协议，该境内公司通过产品开发商业化协议项下的许

可转让安排引进了该澳大利亚公司两款分别处于临床试验阶段的干细胞产品，有偿获得了该等干细胞

产品在中国的独家开发、生产及商业化权益。再如 2019 年，境内某公司与英国某干细胞治疗产品研发

公司签订《许可协议》，授予该境内公司在中国区域内进行两款特定干细胞治疗产品的独家临床开发、

生产与商业化。

（2）境外股权投资合作

由境内公司直接投资境外公司股权，并开展相关合作。

2019 年 8 月，上海市政府最新出台了《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》，明确指出“推进医疗

科技领域的项目合作和取消外资准入限制，争取允许外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发

和应用”，这预示着在制度层面，外商投资我国干细胞领域将迎来更多可能。

2.4 干细胞产业发展环境

2.4.1 干细胞市场规模

从全球市场来看，干细胞技术及开发近年来一直受到国际资本市场的热捧，仅在美国纳斯达克挂牌的

上市股票中，干细胞概念股的相关市值就超过 300 亿美元。据数据预测，全球干细胞产业近两年的潜

在市场约 800 亿美元，而到了 2020 年前后可高达 4000 亿美元。在国家政策与资本催生下，中国干细

胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业链，预计未来 5 年干细胞产业收入将会从目

前的 20 亿增长到 300 亿，年均增长率达 170%。从收集携带干细胞的人体废弃物样本，到提取扩增干

细胞，再到干细胞的存储直至干细胞应用，干细胞产业链各个环节均有较高的利润空间，具有良好的

赢利性。

中国目前干细胞的产业化应用主要在干细胞存储、细胞制备、研究技术、治疗解决方案以及相关基础

服务等方面。干细胞研究领域，有很多机构和企业，但大部分还处于探索阶段；目前已经上市的中源

协和，还有后获得风险投资的北科生物都在这一领域开拓空间。干细胞治疗领域，每年新进入干细胞

治疗领域的医院增长数量达到几十家，许多专业医院也积极开展干细胞治疗的新方法新技术的尝试。

此外，我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项

目基地等。

2.4.2 干细胞产品转化

尽管我国在干细胞基础研究和临床研究的领域取得了一些国际领先的成果，但是在干细胞转化应用领

域的核心技术和成果明显不足。目前全球范围内共有 16 款干细胞产品上市，分布于美国、欧盟、韩国、

澳大利亚、加拿大、日本和印度，而我国尚无规范化的干细胞产品面世。

表 2-3：国外干细胞相关获批产品

年份 上市国家 厂商 产品名词 来源 适应症

2009 年 12 月 美国 Osiris Prochyma1（全球首个 异体骨髓干细胞 儿童急性移植物

临床应用的干细胞药 抗宿主病
物）
2010 年 7 月 澳大利亚 Mesoblast MPC 自体间质前体细 骨修复、慢性腰痛
胞
2011 年 7 月 韩国 Phamicell Hearticellgram-AMI 自体骨髓干细胞 急性心梗
（全球首个获批的干
细胞药物）
2011 年 11 月 美国 纽约血液中心 Hemacord 脐带造血干细胞 遗传性或获得性
造血系统疾病

2012 年 1 月 韩国 Medi-post Cartistern 可特力 脐带间充质干细 骨性关节炎

（全球首个获批的异 胞
体干细胞药物）
2012 年 1 月 韩国 Anterogen Cuepistem 自体脂肪间充质 复杂性克隆氏病
干细胞 发肛瘘
2012 年 5 月 加拿大 Osiris Prochymal 骨髓干细胞 儿童急性移植抗
宿主病
2013 年 5 月 美国 TiGenix Chondro Celect 自体软骨细胞 骨性关节炎
2015 年 2 月 意大利 凯西制药 Holoclar 角膜缘干细胞 中重度角膜缘干
细胞缺失

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

表 2-4：国内干细胞药物临床试验申请
受理号 药品名称 申请 承办日期 企业名称 办理状 评审结论 适应症 备注
类型 态
CXSL2000005 人脐带间充质干细胞 新药 2020/1/11 北京贝来生物 在审评 未公布 2018 年 A
注射液 科技有限公司 审批中 轮 3000 万
JXSL1900126 缺血耐受人同种异体 进口 2019/11/21 九芝堂美科 在审评 批准临床 缺血性脑 中药企业
骨髓间充质干细胞 （北京）细胞 审批中 卒中 IPO
技术有限公司
CXSL1900124 人脐带间充质干细胞 新药 2019/11/7 铂生卓越生物 在审评 批准临床 用于治疗
注射液 科技（上海） 审批中 激素耐药
有限公司 的急性移
植物抗宿
主病 无融资
CXSL1300001 人脐带间充质干细胞 新药 2013/3/7 &中国人民解放 制证完 不批准
注射液 军军事医学科 毕-已发
学院附属医院 批件

CXSL1900075 自体人源脂肪间充质 新药 2019/7/10 在审评 批准临床 膝骨关节

祖细胞注射液 审批中 炎
西比曼生物， 纳斯达克
CXSL1800109 异体人源脂肪间充质 新药 2018/11/7 无锡赛比曼 在审评 批准临床 膝骨关节 上市
祖细胞注射液 审批中 炎

CXSL1900016 人脐带间充质干细胞 新药 2019/2/28 上海爱萨尔生 在审评 批准临床 膝骨关节 2018 年 B

注射液 物科技有限公 审批中 炎 轮
司
CXSB1900004 人原始间充质干细胞 补充 2019/2/12 天津麦迪森再 在审评 未公布 无官网无
申请 生医学有限公 审批中 融资
司
CXSL1700188 人脐带间充质干细胞 新药 2018/12/5 青岛奥克生物 在审评 未公布 主要为干
注射液 开发有限公司 审批中 细胞存储
业务
CXSL1800117 人胎盘间充质干细胞 新药 2018/11/23 北京汉氏联合 在审评 批准临床 糖尿病足 新三板上
凝胶 生物技术股份 审批中 溃疡 市，19 家
有限公司 分公司，
对外投资
CXSL1800101 注射用间充质干细胞 新药 2018/9/30 在审评 未公布 汉氏联合
（脐带） 审批中 投资企业
天津昂赛细胞
CXSL0600068 脐带间充质干细胞注 新药 2007/2/7 制证完 不批准 2018 年战
基因工程
射液 毕-已发 略融资
批件 1736 万
CXSL1700137 人牙髓间充质干细胞 新药 2018/6/7 和泽生物科技 在审评 未公布 中源协和
注射液 有限公司 审批中 投资企业

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

CXSL1200056 脐带间充质干细胞抗 新药 2013/8/2 制证完 不批准

肝纤维化注射液 毕-已发
批件
CXSB0500090 骨髓原始间充质干细 新药 2005/9/1 已发批 批准临床 估计停滞
中国医学科学
胞 件
院基础医学研
X0400586 骨髓原始间充质干细 新药 2004/10/10 已发批 批准临床 估计停滞
究所
胞 件
X0407487 自体骨髓间充质干细 新药 2004/12/11 中国人民解放 已发批 批准临床 估计停滞
胞注射液 军军事医学科 件
学院野战输血
研究所

30
2020 中国干细胞行业发展研究报告

3. 干细胞产业链

3.1 干细胞产业图谱

图 3-1：干细胞产业链图谱

干细胞产业是指依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种医疗和应用

目的的行业种类的总称。干细胞行业的产业链条主要包括上游的干细胞采集和存储、中游的干细胞增殖

和制剂研发、下游的干细胞移植和治疗以及遗传信息、诊断检测试剂、生物工程材料等相关配套产业。

3.2 干细胞产业上游

3.2.1 上游综述

（1）干细胞行业上游是干细胞采集与存储业务，主要模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘

造血干细胞、胎盘亚全能干细胞、胎盘间充质干细胞、脂肪干细胞、经血等物质的采集与存储；

（2）干细胞采集与存储行业上游包括生物制剂、生物实验耗材及设备等。生物试剂行业主要为干细胞

采集与存储提供保存液、消化酶、培养基、冻存试剂等。生物实验耗材为其提供一次性无菌培养皿/瓶、

离心管等试验耗材。生物实验设备为其提供干细胞检测和制备的仪器设备。由于干细胞采集与存储上

游产品丰富，供给充足，对公司发展不会形成制约。

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 2020 中国干细胞行业发展研究报告

（3）上游的干细胞存储为目前最成熟的产业化项目，我国公共库每个省只签发一个牌照，而自体库监

管相对较松。2020 年以前全国设置 7 家脐带血造血干细胞库，分别是北京市、天津市、上海市、浙江

省、山东省、广东省、四川省脐带血造血干细胞库，2020 年前不再新增。

（4）中源协和拥有天津和浙江公共脐血库的牌照，同时在全国各地布局自体库，覆盖中国 2/3 的版图

和 3/4 的人口；而金卫医疗拥有北京、广东脐带血库 100%权益、浙江脐带血库 90%权益、山东脐带血

库约 24%权益，累计客户 37.6 万人。

表 3-1：全国 7 家脐带血公共库

脐带血库 运营方 合作方 状态

北京市脐血库 北京佳宸弘生物技术有限公司 北京大学人民医院 通过验收
广东省脐血库 广州天河诺亚生物工程有限公司 广东省妇幼保健院 通过验收
天津市脐血库 协和干细胞基因工程有限公司 中国医学科学院、中 通过验收
国协和医科大学、血
液学研究所
山东省脐血库 山东省齐鲁干细胞工程有限公司 山东大学齐鲁医院 通过验收
四川省脐血库 四川新生命干细胞科技股份有限公 中国医学科学院输 通过验收
司 血研究员
浙江省脐血库 浙江绿蔻生物技术有限公司 浙江省血液中心 通过验收
上海市脐血库 上海市干细胞技术有限公司 上海市红十字会、上 通过验收
海市血液中心

在干细胞产业链中，处于上游的主要是干细胞采集与存储企业。细胞储存通过一定的方法将细胞中的

APSC 多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响。是干细胞医疗行业最基础、

最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。主要代表公司包括：中源协和的天津市脐带血造血干细胞

库、金卫医疗的中国脐带血库、上海市干细胞技术公司的上海脐带血造血干细胞库、深圳市间充质干

细胞库以及山东省人类脐带间充质干细胞库等。

图 3-2：采集脐带血的业务流程

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

3.2.2 Osiris Therapeutics

Osiris Therapeutics 公司于 1992 年在美国马里兰州成立，2006 年在纳斯达克上市，股票简称 OSIR，

2014 年 7 月 30 日的股价为 14.58 美元，市值 5 亿美元。

OSIR 的技术源于凯斯西储大学 Arnold Caplan 教授领导的研究小组开发的干细胞技术，主要从事从成

人骨髓中获取间充质干细胞的研究。近年来，公司已经成长为一个国际领先的干细胞公司，专注于开

发和销售用于炎症、整形外科和心血管领域应用的干细胞产品。目前，OSIR 已经开发出两种相对成熟

的干细胞产品 Prochymal 和 Chondrogen，并进行了大量的临床试验。

表 3-2：Osiris 两种成熟的干细胞产品

产品名词 来源 上市国家 适应症

美国 儿童急性移植抗宿主病
Prochymal
（全球首个 骨髓间充质干细 加拿大（2012） 儿童急性移植抗宿主病
临床应用的 胞
干细胞药物） 美国 Ｉ型糖尿病

Chondrogen 临床试验中 膝关节炎

骨髓间充质干细胞

3.2.3 西比曼

西比曼生物科技公司(CBMG.NASDAQ)由归国留学生于 2009 年在无锡注册成立，2010 年正式运行，专

注于干细胞的研究。成立以后，成功完成了数轮融资。公司于 2013 年年初进行了反向收购，在美国银

行间交易市场(OTCQB)市场上市。阿里巴巴原副总裁刘必佐于 2014 年Ｉ月加入受任 CFO，并帮助西比

曼于今年 6 月 18 日成功转板到纳斯达克。西比曼 7 月 30 日的股价为 28.17 美元，市值约 2.14 亿美

元。

西比曼还没有已上市的干细胞产品， 目前主要做膝关节退行性疾病的自体细胞疗法以及癌症免疫细胞

疗法的Ｉ期临床试验。前者是将特殊培养的脂肪干细胞，直接注射入病人的膝盖缝隙间，达到消炎和

再生软骨的目的。西比曼已经联系了上海的仁济、长海医院、第九医院以及北京的武警总院等作为合

作医院。在肝癌领域，主要是跟解放军南京军区肝病中心 85 医院合作。

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

3.2.4 博雅干细胞

博雅干细胞由无锡市人民政府、北京大学许晓棒教授团队于 2009-2010 年期间共同成立，无锡市政府

创始持股 40%。2012 年，北京大学入股博雅干细胞，北京大学通过旗下北大未名集团与博雅合资成立

北京博雅未名联合干细胞科技有限公司，并持股 40%。

博雅干细胞集团目前已经发展成为一家生命健康领域的产业集团，业务领域涵盖干细胞技术、再生医

学、新药研发、基因检测/诊断试剂、疾病模式研究、健康管理、生物制造和感知医疗八个核心领域，

拥有 27 家全资和控股下属企业。旗下的博雅干细胞库通过国际 AABB 标准认证、国际 NRL 能力测试、

美国病理学会 CAP 能力测试等多重国际认证。博雅干细胞组建了全世界最大的综合性干细胞库，设计

存储量达 150 万份。

博雅干细胞集团的首席科学家团队被评为国家创新团队(全国仅 4 支) ，并承担了多项国家 973、863 项

目，去年博雅承载的国家重大任务超过一亿元。2013 年，董事长许晓棒博士被《人民日报》和《经济

日报》评选为“2013 中国年度经济人物”。

公司极为看好干细胞产业的发展，并准备启动国际化并购，做中国的“辉瑞”，成为万亿元市值企业是公

司的长期发展目标。

3.2.5 北科生物

北科生物于 2005 年 7 月在深圳成立。公司拥有从体外实验、动物模型、临床前研究、转化性研究的一

体化产学研体系，通过在干细胞技术、免疫细胞技术、基因工程等领域的持续研发创新，为患者提供

先进的生物医学技术服务。

公司拥有雄厚的研发实力，已申请 40 余项干细胞领域相关专利， 20 项获得授权，在国内外包括 Cell

StemCell 等国际知名刊物发表论文数近百篇，承担各级政府项目 40 余项，其中 3 项国家级项目(1 项

863 项目)，并于 2009 年通过国家高新技术企业认定和获得国际细胞治疗协会(ISCT)会员资格。

公司在中国的干细胞产业领域拥有多项第一:中国干细胞领域第一家同时拥有 IS09001， IS014001 和

OHSA18001 质量管理体系认证的企业；中国第一家获得国际细胞治疗协会(ISCT)认可的会员单位，标

志着北科制备的间充质干细胞(MSC)质量柯准达到国际标准，美国 FDA 批复的 MSC 治疗亦是采用同一

标准；中国干细胞领域第一家获得中国合格评定国家认可委员会(CNAS) IS017025 认可资质的实验室；

中国大陆第一家获得美国血库协会(AAB)认证的脐血干细胞库；世界第一批获得美国血库协会(AABB)认

证的脐带间充质干细胞库；中国大陆第一家获得美国血库协会(AABB)现场复审认证的干细胞库亚洲最

大的综合性干细胞库群。

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

3.2.6 金卫医疗

金卫医疗在香港上市，代码为 0801， 7 月 30 日股价为 1.24 港元，市值为 21.2 亿港元。金卫医疗旗下

脐带血造血干细胞部门--中国脐带血库企业集团(CBC )成功分拆至纽约证券交易所上市，公司持有其

44%股权。 CBC 拥有北京、广东、浙江和山东脐带血库的权益，CBC 持有 18.9%股权的 Cordlife 是东南

亚地区最大的干细胞库运营商，主要在香港、马来西亚、印度尼西亚运营干细胞库。公司持有 70%股权

的陆道培医院，是中华骨髓库和美国骨髓库的定点移植医院。

3.2.7 中源协和

公司大股东德源投资立志于发展干细胞产业，通过多次投资，将公司发展成目前国内沪深两市中唯一

一家以干细胞产业为主营业务的上市公司(股票代码 600645)公司是中国最早投资脐带血储存的企业，

同时也是国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟副理事长单位，
先后承接了国家 863 项目和 973

项目，承担着国家自然科学基金项目“脐带间充质干细胞软骨分化在修复关节软骨缺损中的应用研究” ，

获得国家自主知识发明专利三项，申请并获得受理其它干细胞技术专利八项，独创的“脐带间充质干细

胞抗肝纤维化注射液”已于 2010 年 12 月在中国食品药品监督局注册。

中源协和与国内近 80 家三甲级大型医院开展临床合作，运用干细胞治疗肝病、神经损伤、免疫系统疾

病、心肌缺血等，为多种难治性疾病提供了有效的治疗手段。

中源协和目前已在天津、北京、黑龙江、辽宁、吉林、山西、陕西、海南、江西、河南、江苏、云南、

安徽、上海、内蒙古、重庆、福建、浙江等省、市、自治区建立了 21 个专门从事干细胞产业化的项目

子公司，开展脐带血储存、干细胞药物研发、干细胞治疗和干细胞美容等。公司还积极布局干细胞的

产业链一体化，近期收购了上海执诚生物，进入了体外诊断领域，并有进入基因检测和干细胞医疗服

务领域的计划。

3.3 干细胞产业中游

3.3.1 中游综述

⚫ 干细胞产业链中游是干细胞增殖与药物研发企业，主要从事技术研发工作，囊括干细胞增殖、干

细胞药物研发、实验室处理配套产品（如检测试剂）等。冠昊生物、汉氏联合、霍德生物和中源协

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

和都有涉及这方面的研究和业务。

⚫ 中游的干细胞增殖及药物的研发技术壁垒较高，但潜力巨大。中源协和的“脐带间充质干细胞抗肝

纤维化注射液”(CXSL200056 津)已报国家药监局审批，一旦获批将成为我国首个干细胞药物，冠昊

生物 2012 年 12 月与中科院、中山大学等联合成立“广东干细胞与再生医学产业技术创新联盟”，

拟有步骤地推进干细胞产业化。

3.3.2 Neuralstem

Neuralstem 公司（已改名为 Seneca Biopharma，纳斯达克上市公司。创立于 1996 年，总部位于美国

马里兰州 Germantown，是一家临床阶段生物制药公司，专注于基于其专有的人类神经干细胞的神经系

统治疗产品的研究和开发。其核心技术能够从人类大脑和脊髓发育的各个区域分离和扩增人类神经干

细胞，从而能够分化成各种类型的生理相关人类神经元。

Neuralstem 管线中的核心项目是 NSI-566 脊髓干细胞疗法，目前已完成治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）

的 II 期临床试验，并被 FDA 授予其 ALS 细胞疗法的孤儿药认证。除 ALS 外，Neuralstem 公司还通过

其 NSI-566 细胞治疗平台专注于中枢神经系统疾病（包括脊髓损伤和缺血性中风）。NSI-566 已获得

FDA 和加州大学圣地亚哥分校机构审查委员会的批准，开始进行慢性脊髓损伤的 I 期安全性试验。此

外，NSI-566 的缺血性脑卒中 I 期试验已经完成，并于 2018 年 8 月启动了 II 期试验。II 期试验将采取

随机双盲对照的方式，基于在 I 期非盲安全性试验中获得的可喜结果开展。进一步测试 NSI-566 用于

逆转半身局部瘫痪脑卒中患者瘫痪症状的安全性和疗效。该试验在中国北京的北京陆军总医院附属八

一脑科医院内进行，试验由 Neuralstem 公司在中国苏州开设的全资子公司苏州纽若斯丹生物医药有限

公司作为主体发起。不过至今未见到 II 期试验结果的公开报道。

3.3.3 Reneuron

Reneuron 成立于 1997 年，是细胞疗法的全球领先者，专注于多种临床未满足需求的适应症，利用其

独特的干细胞技术，
研究和开发新型异体细胞治疗产品。2019 年 4 月，
复星医药控股子公司与 ReNeuron

签订许可协议，后者授权复星医药产业在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化两款细胞治

疗产品——神经干细胞系 CTX 产品和人视网膜祖细胞系 hRPC 产品。

（1）CTX 产品是一种永生化的人神经干细胞系，主要针对脑卒中后稳定期的治疗，目前尚处于临床试

验阶段的，预计治疗时间窗为脑卒中发作后 6 个月或更长时间。早期研究表明，CTX 产品或可通过神

经营养因子释放，形成新的微血管群和新的神经连接，修复损伤细胞与坏死组织，从而有利于改善脑

卒中后残疾患者的肢体运动功能。目前，CTX 产品用于治疗脑卒中后残疾已于英国完成临床前、I 期临

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

床试验、单臂 II 期临床试验；其于美国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 IIb 期临床试验正

在进行中。

（2）hRPC 产品是 ReNeuron 基于美国哈佛大学 Schepens 眼科研究所的技术开发的人视网膜祖细胞

系，主要用于治疗视网膜色素变性，目前尚处于处于临床阶段。早期研究表明，hRPC 产品或可通过再

生光感受器细胞并整合入视网膜、营养因子释放、修复损伤的视网膜细胞，从而有利于提升视网膜色

素变性患者的视力，延缓甚至阻止失明的进程。目前，hRPC 产品已获得欧洲 EMA 与美国 FDA 的“孤

儿药疗法”资格以及美国 FDA 的快速审评资格，其于美国开展的用于治疗视网膜色素变性的 I\/IIa 期

临床试验正在进行中。

3.3.4 BlueRock Therapeutics

BlueRock Therapeutics 公司。公司是一家总部位于美国的生物技术公司，于 2016 年由 Versant Ventures

和拜耳公司联合投资创立。专注于使用专有的诱导多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和

免疫学领域的细胞治疗产品研发。公司进展最快的帕金森病研究项目已于 2019 年进入临床 I 期。

图 3-4：BlueRock Therapeutics 产品研发管线

3.3.5 冠昊生物

冠昊生物专注于再生医学材料及再生型医用植入器械研发、生产及销售，公司开发出以动物组织为原

料的新型生物材料，并用此类材料开发出众多的新型医用植入器械产品。公司目前已有生物型硬脑(脊)

膜补片一脑膜建、胸普外科修补膜体膜建、无菌生物护创膜（得膜建）三个膜类产品，正在开发的除膜

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

类产品外，还有管、骨腱及蛋白质类共二十多个产品。

公司还积极进军干细胞治疗领域，与北大携手成立了北大冠昊干细胞与再生医学研究院，开辟了干细

胞与再生医学研究和产业创新发展新模式。“干细胞与健康研究院”以北京大学邓宏魁教授及其团队在

干细胞方面研究成果和团队为基础， 目标是成为世界一流的干细胞研究与临床转化中心之一。公司还

计划此基础上，建设一批以“医院-—实验室”联合模式的干细胞及临床应用研究的临床医学中心、自体

细胞治疗临床规范研究和示范中心，形成干细胞产业集群。

3.3.6 汉氏联合

汉氏联合专注于干细胞新药研发领域。2011 年，汉氏联合集团在全球范围内率先发明以基于胎盘间充

质干细胞移植治疗 II 型糖尿病技术，还开展了胎盘组织来源的造血干细胞的临床转化。基于汉氏联合

的研发技术，共自主研发了 10 余款干细胞新药。2019 年，集团自主研发的 1 类新药“人胎盘间充质干

细胞凝胶”获得国家食品药品监督管理总局（NMPA）临床试验默示许可，这是全球第一款以活的胎盘

间充质干细胞与生物材料混合制备的皮肤外用药物。此外，汉氏联合研发的注射用生物制品“注射用间

充质干细胞（脐带)”新药也获 NMPA 受理；“高活性间充质干细胞注射液” I/IIa 期于 2019 年获得法国

药监局（ANSM）临床试验许可。

目前，汉氏联合已在全国发展布局 19 家子公司，2015 年，集团在法国建立了首家海外子公司-法国汉

氏联合(H&B France)，成功跻身国际市场。汉氏联合集团聚集了一批国家级乃至国际级专家和科技人员，

科研团队凭借强大的研发实力，自主研发几十项专利技术并多次创造行业记录，研究成果荣获国家科

技进步一等奖和二等奖各 1 项、10 余项省部级科技进步一等奖和二等奖。

3.3.7 霍德生物

浙江霍德生物工程有限公司（简称：霍德生物）是由美国约翰霍普金斯大学的神经及干细胞科学家联

合于 2017 年 1 月在杭州创立，依托其在人 iPSCs/ESCs 的神经分化及细胞工程等方面的优势，已经完

成两轮融资。公司在杭州拥有 1400 平米生产、研发及办公基地，满足 GLP/GMP 的千级净化细胞实验

室。业务包括提供高质量的各类人源神经细胞、3D 类脑器官、配套干细胞培养及神经分化及促成熟的

试剂与包括基因编辑在内的技术服务。这些人源细胞及类器官产品可以用于体外疾病模型的构建，以

及药物筛选和毒性测试

霍德同时致力于研发临床级人神经前体细胞，针对脑卒中、颅脑损伤、脑瘫等疾病，打造最先进的神

经性疾病的细胞替代治疗产品。

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2020 中国干细胞行业发展研究报告

图 3-5：霍德生物技术平台

3.3.8 安徽中盛溯源

公司于 2016 年由俞君英博士领衔创建，是一家专注于 hiPSC 基础研究与临床转化的高科技企业， 致

力于为科研人员提供 hiPSC 领域专业的技术支持和科研服务。 公司现已与国内多所高校、科研院所、

医疗机构、大型制药企业展开广泛合作，实现产、学、研全面共赢，为广大客户提供各种 iPSC 细胞系、

人体功能细胞产品、iPSC 细胞医疗产品、基于 iPSC 的肿瘤治疗产品、美容保健系列产品、个体化 iPSC

定制及精准医疗服务、iPSC 制备及诱导分化解决方案。

2018 年 3 月，中盛溯源成功制备覆盖 3600 万中国人的 HLA 配型“超级供体”诱导多能干细胞株，是首

例中国人群“超级供体”诱导多能干细胞株，将克服国人细胞医疗免疫配型困难的难题，促进功能细胞制

剂实现标准化和规模化生产。2018 年 5 月，成为联合承接国家科技部“干细胞及转化研究”项目《干细

胞制剂及应用的标准化研究》的单位，为未来干细胞产业化提供动力与方向。

3.3.9 南京艾尔普再生医学

公司成立于 2016 年，是国内最早利用 iPSC 诱导多能干细胞技术， 进行心肌、肝脏、神经等组织器官

再生应用的生物科技公司之一。依托此核心技术，艾尔普再生医学致力于建设国家级生物样本库与细

胞制备中心，引领细胞治疗的前沿方向，促进再生医学的临床转化，以期解决目前临床无法治疗的神

经退行性及功能损伤性疾病。同时，公司加入了由中国国家卫计委、科技部共同成立的国家人类遗传

科技资源中心平台，承担“中国多能干细胞库”的重要建设任务。

39
2020 中国干细胞行业发展研究报告

3.4 干细胞产业下游

3.4.1 下游综述

下游主要以开发干细胞制剂、干细胞新药、干细胞医疗技术应用等为主，从而形成一条很大的产业链。

干细胞产品又包括干细胞药物、干细胞移植技术、干细胞美容与抗衰老技术，以及组织工程中的种子

细胞、基因治疗的细胞载体、基于干细胞的药物筛选模型等，随着生物技术的发展，干细胞的应用领

域会不断扩大。

3.4.2 下游主体机构

下游细胞治疗以医院为主体，目前从事细胞治疗的医院主要为部队医院，如北京 302 医院、海军总医

院、武警总医院等。由于研发企业如果在医院建实验室干细胞技术容易被医院窃取，我们判断干细胞治

疗国家政策放开后，中游的干细胞研发企业有望向下游扩张，布局干细胞医院。

3.5 干细胞行业的挑战

3.5.1 干细胞伦理问题

胚胎被一些人视为“生命”
，以其作为干细胞来源引起伦理争议.干细胞虽然可分为胚胎干细胞和成体干

细胞，但目前干细胞主要来源于胚胎。由于胚胎在某种程度上成为一个“生命” ，所以用“生命”来获取一

些有用的干细胞的做法存在激烈的伦理道德争议。

当然，干细胞研究伦理观点随着历史也在不断变化。干细胞技术的研究成果是人类科学技术的重大突

破，其治疗各种难治疾病的医疗前景已被科学家所认同。科学研究的最终目标是为了人类的生存、幸

福和发展，适当的千细胞技术应用是有益于人类的，目前，科学家、伦理学家和社会公众在一下问题

上基本达成了共识：

（1）干细胞技术研究应该受到尊重，但人胚胎的研究必须在体外进行；

（2）人类胚胎不能买卖，科学家应该采取专门措施处理研究用胚胎；

（3）如果干细胞来自于胎儿组织，则必须经得捐献者的知情同意，不得以此进行谋取利益的行为，遵

守涉及人类胎儿组织研究和移植的法律法规；

（4）女性供卵必须征得当事人同意，遵守相关的法律法规，不得进行买卖交易等涉及经济利益往来的

问题；

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（5）国际社会共识，坚决反对克隆人。

3.5.2 安全性评价

（1）毒性试验

可通过合适的动物试验模型观察干细胞制剂各种可能的毒性反应，如细胞植入时和植入后的局部和整

体的毒性反应如难以采用相关动物评价人干细胞的毒性，可考虑尽可能模拟临床应用方式，采用动物

来源相应的干细胞制剂，以高于临床应用剂量回输动物体内，观察其毒性反应。

（2）异常免疫反应

对干细胞制剂特别是异体来源、经体外传代培养和特殊处理的自体或异体来源的制剂，应通过体外及

动物试验评价其异常免疫反应，包括对不同免疫细胞亚型及相关细胞因子的影响。对胚胎干细胞及

iPS 细胞，在体外诱导分化后重新表达供体的 HLA 抗原分子，植入体内后可能形成的免疫排斥反应，

需进行有效评价。

（3）致瘤性

对高代次的或经过体外复杂处理和修饰的自体来源以及各种异体来源的干细胞制剂，应进行临床前研

究阶段动物致瘤性评估，建议项目申请者选择合适的动物模型，使用合适数量的干细胞、合理的植入

途径和足够长的观察期，以有效评价制剂的政瘤性

（4）非预期分化

非预期分化包括非靶细胞分化或非靶部位分化，建议项目申请者利用特定的检测技术，在体内动物试

验中研究、评估和监拉干细胞非预期分化的可能性。

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4. 干细胞行业投资情况

4.1.1 2013-2020 年干细胞产业投融资

表 4-1：2013-2020 年干细胞产业投融资简介
被投企业 投资 金额 投资机构 企业简介
时间
南京艾尔普 2019 数千万人民 南京高科、雍创资本、紫牛基金、领复资 基于 iPSC 技术的细胞替代疗法。运营中
币 本、联想之星 国难治疾病 iPS 细胞模型库
存储
北京华龛生 2019 数千万人民 水木清华校友基金、华控基石基金、常见 为干细胞新药公司提供 3D 干细胞微载体
物 币 投资、国科嘉和 全新工艺
新四板 耗材
惠益森 2019 金额未知 东源华信 是一家干细胞产品开发及储存商
存储
霍德生物 2018 数千万人民 达泰资本、赛伯乐投资、合力投资 基于 iPSC 分化的神经疾病药物筛选及细
币 胞治疗平台
CRO 服务 细胞治疗
生创精准医 2018 金额未知 安吉韬宇投资、树兰医疗、普华资本、金 干细胞存储库、干细胞药物研发
疗 至投资 存储 药物研发
赛贝生物 2018 金额未知 华创资本 干细胞试剂、药物筛选模型、干细胞定向
分化，含 iPSC
CRO 服务 细胞治疗
贝来生物 2018 3000 万人民 朗玛峰创投 干细胞新药研发商
币 药物研发
爱萨尔 2018 金额未知 胜辉投资 以 iPSC 为核心的产品研发、神经干细胞
制备、定向分化系统
CRO 服务 药物研发
天津昂赛细 2018 1736 万人民 汉氏联合 脐带间充质干细胞存储
胞 币 存储 药物研发
艾时代生物 2017 金额未知 厚朴投资、宝信投资 基于 iPSC 的疾病模型和创新药物筛选平
台，定向分化系统
CRO 服务
爱生医学 2017 金额未知 华睿信资产 3D 打印干细胞制品、干细胞提取物
存储
上海国联干 2016 金额未知 盘古创富、禾富投资、益信开元、分享投 提供干细胞系列产品以及干细胞技术服务
细胞 资 CRO 服务 细胞治疗
汉氏联合 2016 13 亿人民币 定向增发 胎盘干细胞采集和存储服务、干细胞药物
研发
存储 药物研发
赛隽生物 2016 金额未知 科金控股、达安创投 间充质干细胞新药研发商
药物研发

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博雅干细胞 2015 金额未知 新日恒力 干细胞存储，利用自体干细胞技术，治疗

严重肢体缺血症
存储 细胞治疗
赛傲生物 2015 金额未知 盘古创富、分享投资 长期专注于干细胞和免疫细胞的基础研究
和临床转化应用研究
细胞治疗
北科生物 2015 金额未知 中源协和 专注于生物医学技术的基础研究和转化性
研究，提供干细胞研究再生医学
细胞治疗 药物研发
吉美瑞生 2015 1200 万人民 九鼎投资 干细胞存储、干细胞制剂。呼吸系统疾病
币 干细胞治疗研究。干细胞美容。
存储 细胞治疗
赛莱拉干细 2014 金额未知 新三板 干细胞储存、开发重大难治性疾病的干细
胞 胞药物
存储 药物研发
奥思达 2013 金额未知 金茂资本、远东控股 提供干细胞的基础医学研究和临床转化研
究等涉及生命科学和人类健康的生物技术
服务。
CRO 服务

2013 年-2020 年共有 20 家干细胞相关企业获得融资，其中 8 家公司有干细胞存储业务，干细胞产业

链上游的干细胞存储相对比较成熟，已经有中源协和、金卫医疗等的上市企业占据垄断地位。下游的

干细胞增值和药物研发企业的技术壁垒相对较高，例如霍德生物基于 iPSC 分化的神经疾病药物筛选及

细胞治疗平台已经开展动物实验。相比较其他行业，例如基因检测服务，干细胞融资企业相对较少。

或许此行业技术尚处于研发早期，市面上还未有较多经过市场验证的产品，故资本还处于谨慎观望态

度。

4.1.2 干细胞投资建议

我国干细胞产业整体还处于初级阶段。除了上游的干细胞存储业务因为技术壁垒不高及资本推动而发

展较快并形成相对稳定的竞争格局外，涉及干细胞分化制备用于药物筛选和细胞治疗的中下游领域目

前来看还处于比较散乱的状态，竞争格局尚不清晰。随着 2017 年细胞治疗产品的指导原则出台，相信

会对我国的干细胞治疗行业起到良好的规范引领作用，而行业参与者则将有的放矢，依据自己的优势

积极推进相关产品的开发。具体到干细胞治疗的适应症方面，目前主要集中在神经系统疾病、心肌组

织更新、软骨损伤修复以及糖尿病等。

从投资角度来看，干细胞领域公司的主要看点在于：

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（1）掌握具有突出优势的核心技术（比如干细胞分化及培养技术，这将决定分化后细胞的均一性、稳

定性和生理有效性）和团队执行力。

（2）与医疗机构、科研机构及药企形成良好合作的能力。无论做干细胞 CRO 业务还是开发治疗产品，

均需要与上述机构形成良好互动与合力。所以团队的业务开拓能力和资源整合能力需要特别重视。

（3）干细胞领域法规与监管的领悟和适应能力。干细胞公司团队需要不断与行业监管部门及行业协

会进行沟通，从而建立对行业法规的敏感性和适应能力，以规避公司发展中的各种可能的陷阱。

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