Tema 1: QUÈ ÉS UN FÀRMAC BIOTECNOLÒGIC?

El món dels fàrmacs ha canviat molt en l’últim segle. Al segle passat hi havia pocs fàrmacs, i els que
hi havia eren molt primitius. Actualment tenim pocs fàrmacs de principis del segle passat, es
resumeixen en l’aspirina i les vacunes. A partir de la Segona Guerra Mundial hi ha una revolució en la
farmacologia, amb l’aparició dels antibiòtics.

Definicions: Principi actiu: Molècula que aplicada a una cèl·lula o part d’ella dona una resposta. No
tot principi actiu és un medicament, per exemple, els verins tenen principis actius que provoquen una
resposta, però no són medicaments.
Fàrmac: Principi actiu que té activitat terapèutica.
Medicament: Fàrmac o conjunt de fàrmacs que administrada a les persones o animals pot prevenir,
tractar, alleujar, o curar malalties. A una dosi determinada fan un efecte terapèutic. Molts
medicaments són combinació de paracetamol i cafeïna.
Forma farmacèutica: Diferents formes en les que es pot donar un fàrmac o medicament. Pot ser en
forma de pastilla, xarop amb gustos, etc.

Tipus de fàrmac:
- Molècules petites o fàrmacs químics: Fàrmac obtingut per síntesi química i són petits, de baix
pes molecular. Un exemple és l’àcid acetilcedicídic
- Fàrmacs biològics o fàrmacs naturals: Són aquells que s’obtenen per extracció de les fonts
biològiques de la natura. Un exemple és un concentrat de plaquetes obtingut d’una extracció
de sang.
- Fàrmacs biotecnològics: Són aquells que s’obtenen a partir de tècniques biotecnològiques
(DNA recombinant, anticossos monoclonals i vacunes).

NME: New molecular entity: Qualsevol molècula nova amb entitat farmacològica.
NCE: New chemical entity: Molècula NME química
NBE: New biological entity: Molècula NME biològica i biotecnològica.

El primer fàrmac obtingut per DNA recombinant és el 1982. Actualment la indústria farmacèutica
continua tenint molt més desenvolupament de fàrmacs químics que biotecnològics, però de mica en
mica els biotecnològics van augmentant. Actualment els biotecnològics es troben en un 40%, i el 1995
es trobaven en un 15%.
Comparació fàrmacs químics i fàrmacs biològics i biotecnològics:
Fàrmacs químics
Produïts per formulació o síntesi
Material de partida definit, sabem què hi ha
Sistema de control molt senzill
Es poden fer genèrics.
Nivells de producció molt més grans.
Molts residus.
La seva mida petita els permet passar moltes barreres
de manera fàcil i arribar a totes les cèl·lules del cos,
l’absorció és fàcil. Es poden administrar de manera
més senzilla.
Són fàcilment conservables, són molècules petites
que es poden emmagatzemar a temperatura ambient.
Suposa un avantatge per a països del tercer món on la
cadena del fred costa de mantenir.
No són immunògens (no generen resposta
immunològica i poden actuar bé en dosis baixes.
Actuen inhibint molècules.
Poc específics.
No tenen limitació per disponibilitat.
Fàrmacs biològics o biotecnològics
Produït per purificació, la cèl·lula el sintetitza i
nosaltres només l’hem de purificar
Material de partida molt variable
Són biomolècules, el producte final pot variar molt
en la seva estructura i fan falta molts controls, en
cada fase del procés de purificació. S’ha de mirar
l’estabilitat, comparar les diferents partides, potència,
activitat, etc. S’han de fer bioassajos.
Les quantitats són variables i els processos poden
canviar, el procés és específic de cada producte. No
hi ha garantia que el fàrmac final sigui idèntic a un
altre, s’anomenen fàrmacs biosimilars. Vendre’ls és
més complicat, s’ha de tornar a demostrar la
seguretat.
Nivells de producció menors.
Pocs residus.
Són específics per determinats teixits i no
s’absorbeixen bé. S’han d’administrar de manera
parenteral, amb una agulla. Són difícils
d’autoadministrar.
Normalment necessiten una cadena de fred que no es
pot trencar. És difícil de fer-los arribar a països del
tercer món.
Poden tenir activitat immunològica, cosa que els
limita molt. Per evitar això s’administren proteïnes
humanes. Actuen inhibint molècules i també evitant
interaccions entre biomolècules.
Molt específics, i molta més afinitat per a unir-se la
diana. Això fa que les dosis puguin ser fins a 1000
vegades més baixes.
Els biològics tenen limitació per disponibilitat. Els
biotecnològics no. Amb els biotecnològics també
podem evitar problemes de seguretats associats a la
font natural, i podem modificar-los (tenim fàrmacs
de primera generació, que no s’han modificat,
obtinguts per DNA recombinant, i fàrmacs de segona
generació, que sí que s’han modificat per enginyeria
de proteïnes o enginyeria genètica per aconseguir
més vida útil, que no s’eliminin, que augmenti la
seva potència, etc.).