[source text: https://clinicaltrials.

gov/ct2/show/NCT02949128]

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Descrizione dello studio

Sintesi:
Lo scopo dello studio è la valutazione, la sicurezza e l’efficacia di ravulizumab per il controllo dell'attività patologica nei
partecipanti adolescenti e adulti, affetti da SEUa, che non hanno precedentemente utilizzato inibitori del
complemento.

Condizione o patologia  Intervento/trattamento  Fase 

Sindrome emolitico uremica atipica (SEUa) Medicinale biologico: Fase 3

Ravulizumab

Tipologia di studio: Interventistico (sperimentazione clinica)

Reclutamento attuale: 58 partecipanti

Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo

Scopo primario: Trattamento

Titolo ufficiale: Studio a braccio singolo di ALXN1210 in pazienti adulti e

adolescenti naïve al trattamento con inibitori del
complemento con sindrome uremica emolitica atipica
(SEUa)

Data di inizio dello studio attuale: 18 marzo 2017

Data primaria di completamento attuale: 16 novembre 2018

Data di completamento dello studio stimata: luglio 2023

 Dosaggio e Trattamento

Dosaggio Trattamento 

Medicinale sperimentale: Ravulizumab Medicinale biologico: Ravulizumab

Ai partecipanti sono state somministrate dosi di
ravulizumab in base al peso ogni 8 settimane per 26
settimane nel periodo di valutazione iniziale.
Dopo il periodo di valutazione iniziale, i partecipanti
hanno avuto accesso a un periodo di estensione e hanno
ricevuto ravulizumab fino alla registrazione o
all'approvazione del prodotto (in conformità con le
specifiche regolamentazioni nazionali) o per un massimo
di 4,5 anni, secondo la data ricorrente per prima.
Singola dose di carico al giorno 1, seguita da
dosaggio di mantenimento regolare con inizio al
giorno 15, sulla base del peso: da ≥ 40 a < 60
chilogrammi (kg), 2400 milligrammi (mg) di carico,
poi 3000 mg ogni 8 settimane; da ≥ 60 a < 100 kg,
2700 mg di carico, poi 3300 mg ogni 8 settimane;
≥ 100 kg, 3000 mg di carico, poi 3600 mg ogni 8
settimane.
Altre denominazioni:
 ALXN1210
 Ultomiris

Misurazione dei risultati

Misurazione dei risultati primaria:

1. Percentuale di partecipanti con risposta completa della microangiopatia trombotica (MAT)
[Termine: settimana 26]

La risposta completa della MAT durante il periodo di valutazione iniziale di 26 settimane è una misurazione
dei risultati composita che richiede la normalizzazione di parametri ematici (conta delle piastrine e L-
lattato deidrogenasi [LDH]) e il miglioramento della funzione renale (riduzione ≥25% della creatinina in
siero rispetto al valore basale); per i partecipanti in dialisi, il valore basale è stato definito almeno 6 giorni
dopo il termine delle dialisi. I partecipanti dovevano soddisfare questi criteri per 2 valutazioni distinte
ottenute almeno a distanza di 4 settimane (28 giorni). Per essere considerato rispondente nel periodo di
valutazione iniziale di 26 settimane, il termine ultimo per il soddisfacimento dei criteri di risposta era 28
giorni prima della valutazione della settimana 26 (giorno 183). Per il presente studio, non erano pianificate
analisi formali di confronto statistico. La percentuale è stata basata sui rispondenti tra i partecipanti
trattati. L'intervallo di confidenza al 95% (IC) è stato basato sul metodo di approssimazione asintotica
gaussiana con una correzione di continuità.

Misurazione dei risultati secondaria (2/10):

1. Tempo di risposta completa della MAT [Termine: Valore basale fino alla settimana 26]

I partecipanti che non presentavano risposta sono stati esclusi alla data dell'ultima visita o è stato sospeso
lo studio al momento in cui è stata effettuata l'analisi. Il tempo della risposta completa della MAT è
riportato in giorni. Il momento dell'evento di conferma della risposta completa della MAT è stato
considerato il primo momento in cui tutti i criteri per la risposta completa della MAT sono stati soddisfatti.

2. Percentuale di partecipanti con risposta completa della MAT alla settimana 26 [Termine: settimana 26]

Si riporta la percentuale di partecipanti considerati rispondenti, unitamente a IC 95% bilaterale per il

termine della settimana 26. Per essere considerato rispondente nel periodo di valutazione iniziale di 26
settimane, il termine ultimo per il soddisfacimento dei criteri di risposta era 28 giorni prima della
valutazione della settimana 26 (giorno 183) (componenti della risposta mantenuti per almeno 26 giorni).