Генотерапія та її перспективи.

Медико-генетичне
консультування та його організація
Що таке генотерапія і чому вона важлива?
Гени в клітинах вашого тіла відіграють важливу роль у вашому
здоров’ї – дійсно, несправний ген або гени можуть змусити вас
захворіти (що таке ДНК та геном).

Генотерапія та її перспективи завжди були привабливими темами для

вивчення і ця галузь є флагманом медицини майбутнього.
Визнаючи це, вчені десятиліттями працювали над способами
модифікації генів або заміни несправних генів здоровими для
лікування, або запобігання захворювання або покращення медичного
стану.

Зараз це дослідження генної терапії нарешті почало приносити

результат. З серпня 2017 року Управління з контролю за продуктами і
ліками США зробила презентацію трьох препаратів генної терапії,
перших у своєму роді.

Двоє з них перепрограмують власні клітини пацієнта для нападу на

смертельно небезпечні клитини раку, а останній затверджений
продукт спрямований лікування захворювання, яке викликане
мутаціями у конкретному гені.

Як працює генотерапія
Іноді весь або частина гена несправна або відсутня з народження,
або ген може змінюватися або мутувати протягом дорослого
життя. Будь-яка з цих варіацій може порушити спосіб виготовлення
білків, що може сприяти виникленню проблем повязаних зі здоров’ям
або розвитку захворювань.
 У генній терапії вчені можуть зробити одну з декількох речей
залежно від проблеми, яка існує:

 замінити ген, який викликає медичну проблему, таким, який здоровий,

 додати гени, щоб допомогти організму боротися або лікувати

захворювання,

 вимкнути гени, які викликають проблеми.

Для того, щоб вставити нові гени безпосередньо в клітини, вчені

використовують носій, який називають “вектором”, і який генетично
спроектований для доставки гена. Наприклад, віруси мають природну
здатність доставляти генетичний матеріал у клітини, а тому можуть
використовуватися як вектори. Перш ніж вірус можна буде
використовувати для перенесення терапевтичних генів у клітини
людини, потрібно його модифікують, щоб усунути його властивість
викликати інфекційне захворювання.

Генотерапію можна використовувати для модифікації клітин

всередині або поза організмом.

Коли це буде зроблено всередині організму, лікар введе вектор, що

переносить ген, безпосередньо в ту частину тіла, яка має дефектні
клітини.

У генній терапії, яка використовується для модифікації клітин поза

організмом, у пацієнта може бути взята кров, кістковий мозок або
інша тканина, а в лабораторії можуть відокремитися конкретні типи
клітин. Вектор, що містить бажаний ген, вводиться в ці
клітини. Клітини залишають, щоб розмножуватися в лабораторії, а
потім вводять назад хворому, де вони продовжують розмножуватися і
врешті дають бажаний ефект.
Генотерапія та її перспективи: до того як вийти на ринок…
Як ми побачили перспективи генотерапії безмежні. Проте перш ніж
компанія може випустити на ринок продукт генної терапії для
використання на людях, продукт генотерапії повинен бути
протестований на безпеку та ефективність. Вчені повинні вивчити чи
є ризики терапії прийнятними з огляду на її користь.

Генотерапія обіцяє кардинально перетворити медицину та дати шанс

пацієнтам, які живуть із важкими та навіть невиліковними
захворюваннями. Вчені продовжують досягати значних успіхів у
генотерапії та прагнуть допомогти прискорити розвиток шляхом
оперативного перегляду новаторських методів лікування, які можуть
врятувати життя.