Proces razvoja leka

Definicije
 Efikasnost/efektivnost
 Određeni u “adekvatnim i dobro-kontrolisanim studijama”
 Studije čiji su veličina i dizajn adekvatni za određivanje razlike
između grupa, ukoliko ona postoji
 Nekontrolisane studije obično nisu prihvatljive
 Testiranje hipoteze u kliničkoj studiji, ka o što je “lek X je
superioran u odnosu na Y za Z%”
 Bezbednost
 gotovo pogrešan termin, s obzirom na to da nijedan lek nije
kompletno bezbedan
 Implicira koncept rizika od neželjenih efekata u poređenju sa
koristima od primanja leka
 Uzima u obzir ozbiljnost bolesti i dostupne alternativne terapije, kao
i ozbiljnost i učestalost neželjenih efekata
 obično NE testira neku hipotezu, već samo daje deskriptivnu
statistiku
 Veličina uzorka baze kliničkih studija obično suviše mala za
određivanje retkih događaja
 “Pravilo trojke” – izostanak nekog događaja u datom uzorku
isključuje rizik u populaciji koja odgovara denominatoru podeljenom
sa tri
‒ npr. izostanak nekog događaja u 3000 pacijenata isključuje rizik u
1:1000 (uporediti sa rizikom od hepatotoksičnosti u opštoj
populaciji od 1:1 000 000)
 Važno je posmatrati apsolutni broj pacijenata koji bi mogli da iskuse
određeni neželjeni događaj, kao i relativni rizik
 Rizik od vizuelnih abnormalnosti:
‒ Vorikonazol u 30% slučajeva; na 5000 pacijenata sa invazivnom
aspergilozom iznosi 1500 pacijenata; međutim, malo je dostupnih
terapijskih opcija kod ovog stanja
‒ Telitromicin 1%; na 24 miliona pacijenata sa sinuzitisom, bilo bi
240.000 slučajeva sa ovim neželjenim dejstvim; 14 drugih lekova
je indikovano kod akutog bakterijskog sinuzitisa