Генна інженерія в

медицині. Досягнення
регенеративної
медицини та онкології
 У боротьбі зі СНІДом
медицина досягла значних
результатів, але ліків проти
ВІЛ до цих пір не створено.
Можливо, допоможе генна
інженерія.

Спеціалісти Каліфорнійського університету за

допомогою методів генної інженерії «озброїли»
стовбурові клітини рецептором вірусного антигена,
щоб вони могли відшукати і знищити заражені
вірусом людські клітини. Унікальність таких клітин
полягає ще й у тому, що вони живуть в організмі
протягом майже 2 років і формують імунітет до ВІЛ
 План
• Досягнення генної
інженерії у медицині
• Досягнення
регенеративної
медицини
• Суть найновіших
підходів сучасної
онкології
М.І.Вавилов
Генетичний банк
 Досягнення генної інженерії у медицині

• генна інженерія - напрям молекулярної

біології та генетики, що розробляє
лабораторні методи цілеспрямованого
утворення організмів з новими
комбінаціями спадкових властивостей;
• перспективний напрям для медицини
передусім у створенні нових методів
біотехнології: отримання ліків (інсулін, Вакцина Oxford-AstraZeneca від
соматостатин, інтерферони, COVID-19 є векторною.
Вчені модифікували версію
соматотропін), створення й застосування звичайного респіраторного вірусу,
рекомбінантних (векторних) вакцин яким заражаються шимпанзе, та
(наприклад, проти гепатиту В, папіломи додали частину генетичного коду
коронавірусу. Векторними на
людини, ), генетичного тестування
сьогодні є вакцини Gamaleya
(наприклад, для визначення спадкової (Sputnik V), Janssen
схильності новонароджених до певних (Johnson&Johnson), Cansino
 Досягнення генної інженерії у медицині

генна терапія - лікування

спадкових хвороб внесенням
змін у геном людини;
Стратегії генної терапії:
• клітини, які потрібно вилікувати,
втратили функцію певного гена.
Тоді в клітину потрібно
доправити ген, здатний
• відновити функцію; надлишковою функцією, не властивою
хворобу спричинено
нормальній клітині. Наприклад, у разі інфекцій або пухлинних
захворювань. Тоді варто пригнітити таку зайву функцію;

• підходи, спрямовані на підсилення імунної відповіді організму.

 Досягнення генної інженерії у медицині

In vivo Ex vivo

Види генотерапії:
а) фетальна генотерапія -
чужорідну ДНК вводять у зиготу
(ембріон) на ранній стадії
розвитку;
біопсія
б) соматична генотерапія -
введення генів у соматичні печінка

клітини пацієнта;
в) позаорганізмова генотерапія Основні стратегії генотерапії - ex vivo та in vivo
- введення генів у культивовані 1. Терапевтичний ген
2. Конструювання рекомбінантного вектора на базі
клітини і пересадка цих клітин аденовірусу, аденоасоційнованого вірусу,
пацієнтам; лентивірусу або плазміди
3. Імплантація
г) активація власних генів 4. Клітини донора
5. Генетична модифікація клітин
організму з метою подолання 6. Розмноження клітин in vitro
 Досягнення генної інженерії у медицині

Технологія редагування
• нині у світі вже близько 400 проектів ДНК - CRISPR/Cas9
перебувають на стадії клінічних
випробувань, серед яких лікування
муковісцидозу, гемофілії, імунодефіцитів,
серпоподібно-клітинної анемії тощо;
• одним із основних інструментів для сучасних
генотерапевтичних проектів є технологія
редагування ДНК - CRISPR/Cas9; https://www.youtube.com/watch?v=UKbrwPL3wXE

• за допомогою цієї системи розроблено

технології для видалення ВІЛ із клітин
живого організму, лікування хвороби
Паркінсона, амаврозу Лебера, пухлин
мозку, За
раку крові тощо За цим QR-кодом
цим QR-кодом
можна подивитись можна подивитись
процес редагування процес редагування
генома за допомогою генома за допомогою
CRISPR_Cas9 CRISPR_Cas9
(російська версія) (англійська версія)
 Досягнення генної інженерії у медицині

• перше повідомлення про успішне застосування соматичної генної терапії

з’явилося у 1990 р. щодо чотирирічної дівчинки Ашанти Де Сильва із уродженим
імунодефіцитом. Нині вона має функціональну імунну систему і веде нормальне
життя;
• у 2012 р. у США та Європейському Союзі ліцензію на комерційне використання
отримав перший засіб генної терапії для лікування недостатності ферменту
ліпопротеїнліпази, що призводить до важкого ураження підшлункової залози.
Однак через непомірну вартість цього лікування (близько 1 000 000 $) цією
можливістю скористаласьАшанти
тільки
Де одна
Сильвалюдина
Ашантиу Де
2016 році;
Сильва
 Досягнення генної інженерії у медицині

• улітку 2018 р. у США правління із

санітарного нагляду за якістю
харчових продуктів і медикаментів
(Food and Drug Administration, FDA)
схвалило використання генної
терапії для пацієнтів у віці від 3 до
25 років із гострим лімфобластним
лейкозом;
• ця терапія ґрунтується на створенні
химерних антигенних рецепторів
CAR-Т;
• трансгенні Т-лімфоцити,
«оснащені» цими рецепторами,
здатні розпізнавати злоякісні
клітини, а потім знищувати їх
 Досягнення генної інженерії у медицині

• у світі розроблено препарати для лікування вологої

дистрофії сітківки ока - однієї з найпоширеніших причин
сліпоти в людей похилого віку;
• у 2018 р. затверджено застосування першого в світі
препарату, механізм дії якого пов'язаний з РНК- Волога дистрофія
інтерференцією, це патисаран для лікування спадкового сітківки ока

• амілоїдозу;
РНК–інтерференція - система контролю активності генів
еукаріотичних клітин, що здійснюється за допомогою
коротких (20-25 нуклеотидів) молекул РНК. Ключовими
молекулами в РНКі є малі інтерферуючі РНК (англ. small
interfering RNA, siRNA) та мікроРНК (microRNA), ці
Результати нового
молекули можуть вступати у взаємодію із
дослідження ORION-11
комплементарними послідовностями в інших молекулах показали зниження рівня
РНК, наприклад у матричних РНК і підвищувати або ліпопротеїнів низької
щільності (ЛПНЩ) на
• пригнічувати
в їхню активність;
Україні розроблено метод терапії інфаркту міокарда із 50% при підшкірному
застосуванням інтерферуючих РНК (застосування введенні нового РНК-
інклісірану) препарату інклісірану
двічі на рік
 Досягнення
регенеративної медицини

• регенеративна медицина формується на стику

біології, медицини та інженерії;
• вважають, що вона може докорінно змінити
способи зміцнення здоров'я шляхом
відновлення, підтримки і поліпшення функцій
органів і тканин;
• у наш час регенеративна медицина досягла https://www.youtube.com/watch?v=qpxL5KvkSaQ&t=11s

значних успіхів у розробленні методів

За цим QR-кодом можна
лікування різноманітних захворювань, зокрема подивитись, як українські
печінки, серцево-судинних захворювань, медики застосовують методику
регенерації кісток
хвороб ока, травм центральної нервової
• нині для лікування цукрового діабету І типу можна застосовувати методику,
системи тощо;
за якої з підшлункової залози донора відбирають клітини, що можуть
синтезувати інсулін, і вживлюють їх людині з діабетом;
• розроблено методику, за якої для регенерації кісток в ушкоджену ділянку
вводять подрібнену кісткову тканину, що стимулює процеси регенерації
 Досягнення
регенеративної медицини

• багато досягнень у галузі регенеративної

медицини пов'язано з використанням
стовбурових клітин (ембріональних,
клітин пуповинної крові);
• напрям у медицині, заснований на
застосуванні регенеративного потенціалу
стовбурових клітин дорослого організму
https://www.youtube.com/watch?v=PnmoxXezzf4
для лікування низки важких захворювань,
називається цитотерапією;
• сьогодні в Україні дозволено проведення
клінічних випробувань з лікування таких
патологій із застосуванням стовбурових
клітин: панкреонекроз, цироз печінки,
гепатити, опікова
За цим QR-кодом хвороба,
можна За цим цукровий
QR-кодом
подивитись, як черкаські можна подивитись
діабет II типу, розсіяний склероз
медики застосовують про лікування
тощо
методику сепарації стовбуровими https://www.youtube.com/watch?v=i92Te2Mdy08
стовбурових клітин клітинами
 Досягнення
регенеративної медицини

• вирощування органів зі стовбурових клітин поза організмом

дає змогу розв'язати проблеми отримання потрібної кількості
донорського матеріалу для трансплантації органів;
• наприклад, технологія химерних ембріонів дає змогу зі
стовбурових клітин отримати клітини серцевого м'яза, Вирощування органів
зі стовбурових клітин
клапани серця з наступною їх трансплантацією пацієнтам з поза організмом
хворим серцем;
• перспективний напрям використання стовбурових клітин -
створення банків пуповинної крові. Стовбурові клітини цієї
крові мають високу здатність до поділу та подальшої
диференціації, можуть тривалий час зберігатися і
використовуватися для лікування захворювань (наприклад,
Американські біологи створили химерні ембріони людини і свині, щоб виростити в них
онкологічних, серцево-судинних)
людські м'язи. Для цього їм знадобилася система генетичного редагування CRISPR/Cas9: у
свиней видалили гени, що відповідають за розвиток м'язів, а в людських клітинах — ген,
пов'язаний з апоптозом. Дослідники доростили химерних зародків до 27 днів і
переконалися, що м'язова тканина в них розвивається з людських клітин, а нервова тканина
і статеві органи — з клітин свині. Робота опублікована у журналі Nature Biomedical
 Суть найновіших підходів сучасної онкології

• онкологія (від грец. онкос - пухлина, логос - вчення) - розділ

медицини, предметом якого є діагностика та лікування
новоутворень;
• сучасні уявлення про молекулярно-біологічні зміни в клітинах
докорінно змінили підходи до розв'язування найгостріших проблем
онкології
Найновіші підходи до
розв'язування проблем
онкології
• біотерапія раку;
• вакцинотерапія;
• променева терапія;
• імунотерапія
 Суть найновіших підходів сучасної онкології

• біотерапія раку - використання інтерферону, його індукторів,

пробіотиків, що уможливлює підвищення протипухлинного
захисту організму, зниження токсичності цитостатиків;
Біотерапія раку
• вакцинотерапія - метою якої є формування у хворого
довготривалої імунної реакції протипухлинною вакциною на
основі продуктів мікробного походження, що стримує розвиток
пухлинного процесу й попереджає розвиток рецидивів і
метастазів хворих на рак легенів, шлунка, шлунково-
кишкового тракту завдяки здатності «кілерних» клітин імунної Вакцинотерапія
системи розпізнати пухлинну клітину та знищити її;
• променева терапія - передбачає можливість формування поля
опромінення, що повторює точні розміри і конфігурацію
наявного пухлинного процесу, на який і припадає основне Променева терапія
навантаження на тлі значного зменшення променевого впливу
на навколишні тканини;
• імунотерапія - дає змогу досягти значного прогресу в
Імунотерапія
лікуванні раку з мінімальною шкодою для здорових клітин
організму завдяки модифікації клітин імунної системи
 Висновки
• Генотерапія уможливлює безпосередній
вплив на гени, що є причиною
виникнення багатьох моно- й полігенних
спадкових захворювань людини
• Регенеративна медицина - це сукупність
методів відновлення уражених хворобою
або пошкоджених тканин за допомогою
активації ендогенних стовбурових клітин
або трансплантації клітин
• Основними підходами в розвитку сучасної
онкології є біотерапія, вакцинотерапія,
променева терапія та імунотерапія
Дякую за увагу!