Генотерапія

та її перспективи
Майєр Валерія 10-В
Генотерапія або генна терапія — це
вид лікування, який передбачає
зміну або
заміну генів у клітинах людини для
лікування або
Це нова область, орієнтована
запобігання захворюванням. на:

виправлення додання
дефектів, викликаних клітинам нових
мутаціями (змінами) в функцій
структурі ДНК
Суть генотерапії полягає у внесенні змін до
генетичного апарату клітин з метою
лікування певних захворювань.
Стратегії генної терапії можна розділити на три великі
блоки:
Стратегія першого Стратегія другого Стратегія третього
типу типу типу

Підходи спрямовані на
використовується в тих Іноді хвороба, навпаки,
підсилення імунної відповіді
випадках, коли клітини, які викликається
організму на небажані
потрібно вилікувати, надлишковою функцією,
явища. При цьому
втратили функцію певного не властивою нормальній
здійснюється генетична
гена. Тоді в клітину, що клітині. Це, зокрема,
модифікація або тих клітин,
страждає від втрати відбувається при інфекціях
проти яких хочуть збільшити
функції, потрібно або пухлинних
імунну відповідь, або клітин
доставити ген, здатний трансформаціях. Тоді варто
імунної системи, за
забезпечити її сконцентрувати увагу на
допомогою котрих хочуть
пригніченні зайвої функції.
підсилити цей ефект
Вимоги при клінічному дослідженні
генома:
відтворення безпека для
генетичної хворого
моделі у тварин;

відсутність
чітке знання альтернативної
дефекту гена і терапії, або існуюча
яким чином терапія неможлива
формуються або неефективна;
симптоми
хвороби;
 Генотерапія

Спадкова Неспадкова

Спадкова генотерапія є Неспадкова (соматична) генотерапія

трансгенною і змінює коригує тільки соматичні клітини,
всі клітини організму. уражені внаслідок генетичного
У людини вона не дефекту. Неспадкова генна терапія.
використовується може допомогти індивідууму, але
вона не покращить стан майбутніх
поколінь, тому що мутантний ген не
змінений у гаметах.
Існує кілька способів уведення нової
генетичної інформації в клітини ссавців.
Зазвичай використовують два основні
підходи
01 02
Фетальна генотерапія - Соматична генотерапя - у цьому
при якій чужорідну ДНК разі генетичний матеріал уводять
уводять у зиготу або тільки в соматичні клітини і він не
ембріон на ранній стадії передається статевим клітинам.
розвитку; при цьому 03
очікується, що введений Є й третій підхід - активація власних
матеріал потрапить в усі генів організму з метою повного або
клітини реципієнта, у тому часткового подолання дії мутантного
числі - статеві, гена.
забезпечивши тим самим
передачу наступному
поколінню)
 Медична генетика досягла значних
успіхів у лікуванні окремих
захворювань. При цьому
використовуються 2 підходи:
01 Генна терапія ex vivo: спочатку генетичний матеріал
уводять у клітини, які вирощують у культурі, а потім
трансгенні клітини вводять реципієнтові.

02 Генна терапія in vivo: вектор, що несе потрібний ген,

уводять безпосередньо в організм реципієнта.
Перший підхід особливо ефективний, якщо для
доставки використовують стовбурові кровотворні та
інші клітини, які вдається виростити в культурі у
великих кількостях.
 серцево-судинних

депресій онкологічних

Ймовірно
психічних людство ендокринних
патологій захворювань
страждатиме
від таких хвороб
проблем із
репродуктивною функцією цукрового діабету
Дякую за увагу, слідку
за здоров’ям та
бережіть себе!