Генотерапія та

її перспективи
Підготував: Пархоменко Даніїл 10-Д
 Що таке генотерапія?
Генотерапія — це вид лікування, який передбачає
зміну або заміни генів у клітинах людини для
лікування або запобігання захворювання. Генна
терапія передбачає додавання нових функціонуючих
генів у клітини, які були відсутні чи несправні шляхом
інактивації/відновлення наявних генів.
 Історія та розвиток генотерапії
1970-ті: Розробка методів рекомбінантної ДНК дозволила вченим виділяти та
клонувати гени.
1980-ті роки: перші успішні експерименти генної терапії на тваринах.
1990: Перша спроба генної терапії у людей для лікування молодої дівчини з
тяжким комбінованим імунодефіцитом (ТКІД).
 Історія та розвиток генотерапії
Виклики та невдачі
Протягом свого розвитку генна терапія стикалася з проблемами. До них
належать:
- Труднощі з доставкою генів до потрібних клітин
- Непередбачені побічні ефекти
- Етичні проблеми
Невдача, яка отримала широке розголос, сталася в 1999 році, коли молодий
чоловік помер під час випробування генної терапії. Це призвело до періоду
посиленого контролю та регулювання сфери.
Історія та розвиток генотерапії
Останні досягнення
Незважаючи на труднощі, дослідження генної терапії продовжують
прогресувати. Останні досягнення включають:
Розробка нових векторів або носіїв для більш ефективної доставки генів
Використання методів редагування генів
Майбутні напрямки
Генна терапія все ще вважається областю, що розвивається, але вона має
великі перспективи для лікування широкого спектру захворювань. Тривають
дослідження щодо підвищення безпеки та ефективності методів генної
терапії.
 Методи доставки генів

Вірусні вектори: Невірусні методи:

ретровіруси мікроін’єкції
аденовіруси. наночастинки
Використовуються для Використовує
доставки генетичного електричні імпульси
матеріалу до клітин. для введення ДНК в
клітини, та ліпосоми,
які є мікроскопічними
“пухирцями”, що
можуть нести
генетичний матеріал.
 Застосування генотерапії
Генотерапія має широкі застосування в лікуванні різних захворювань,
особливо тих, які є генетично обумовленими або викликаними
дефектами в генах.
Генотерапія залишається активною областю досліджень, і дослідники
продовжують розробляти нові методи та стратегії лікування, щоб
покращити її ефективність і безпеку.
 Застосування генотерапії
Рідкісні генетичні захворювання: кісткова мозкова недостатність,
муковісцидоз, гемофілія
Онкологія: використовується для лікування ракових захворювань, таких як
лімфома та рак молочної залози
Вірусні захворювання: може бути використана для лікування вірусних
захворювань, таких як ВІЛ/СНІД.
Захворювання нервової системи: використовується для лікування
захворювань нервової системи, таких як спінальна м'язова атрофія та
батьківська адренолейкодистрофія.
Імунодефіцити: може бути використана для лікування імунодефіцитів, таких
як сірка
Перспективи генотерапії
Перспективи генотерапії обіцяють значні досягнення у медицині. Дослідники
працюють над розробкою нових векторів доставки генів, що може покращити
безпеку та ефективність генотерапії. Крім того, інтенсивно ведуться
дослідження з використанням генної терапії у лікуванні раку, рідкісних
генетичних захворювань, захворювань нервової системи та інших патологій.
Однак, разом з потенційними користями генної терапії, існують і етичні
аспекти, які потребують уваги. Питання етики стосуються можливості
втручання в генетичний код нащадків з метою покращення фізичних та
інтелектуальних характеристик. Ці дебати важливі для визначення меж
етичності та відповідальності у використанні генетичної інженерії в людей.
Генотерапія може змінити майбутнє
медицини
Генотерапія дійсно має потенціал радикально змінити майбутнє медицини. За
допомогою генної терапії можна лікувати рідкісні генетичні захворювання,
рак, захворювання нервової системи та імунодефіцити, які раніше були важкі
або неможливі для лікування. Ця технологія може відкрити нові можливості
для персоналізованої медицини, де лікування адаптується до конкретного
генетичного профілю пацієнта. Важливо продовжувати дослідження і
розвивати генетичну терапію, щоб забезпечити її безпеку, ефективність і
доступність для всіх, хто потребує цього виду лікування.
 Переваг та ризикі генотерапії
Переваги: Ризикі:
- Лікування рідкісних генетичних - Можливість викликати неочікувані
захворювань ефекти
- Підвищення ефективності лікування - Потенційна неефективність
раку
- Ризик виникнення нових захворювань
- Потенціал для персоналізованої
медицини
- Лікування захворювань нервової
системи
ДЯКУЮ ЗА УВАГУ